Extended indication

Treatment of severe haemophilia B

Therapeutic value

Possible added value

Total cost

40,000,000.00

Registration phase

Clinical trials

Product

Active substance

Etranacogene dezaparvovec

Domain

Cardiovascular diseases

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

Hemostasis promoting medication

Extended indication

Treatment of severe haemophilia B

Manufacturer

Uniqure

Mechanism of action

Gene therapy

Route of administration

Intravenous

Therapeutical formulation

Intravenous drip

Budgetting framework

Intermural (MSZ)

Additional comments
factor IX bloedstollingsfactoren (Adeno-associated viral vector serotype 5 containing human factor IX gene or variant).

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Particularity

New medicine with Priority Medicines (PRIME)

ATMP

Yes

Submission date

2022

Expected Registration

2023

Orphan drug

Yes

Registration phase

Clinical trials

Additional comments
Fase 3 studie estimated completion date maart 2020

Therapeutic value

Current treatment options

Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor IX concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd.

Therapeutic value

Possible added value

Substantiation

Na succesvolle gentherapie is er geen noodzaak meer tot profylactische onderhoudsbehandeling met factor IX concentraat. Er is nog wel factor IX concentraat nodig bij bloedingen of operaties (tenzij de met gentherapie bereikte factor IX niveaus zeer hoog zijn).

Duration of treatment

one-off

Dosage per administration

2 x 10^13 gc/kg

References
NCT03489291, NCT03569891
Additional comments
intravenous single infusion, The administered dose of AMT-061 will be 2 x 10^13 gc/kg.

Expected patient volume per year

Patient volume

< 40

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
erfelijkheid.nl, expert opinie.
Additional comments
In Nederland zijn ongeveer 400 patiënten met hemofilie B. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Vooralsnog komen de volgende patiënten hiervoor in aanmerking; patiënten met ernstige hemofilie B, patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor IX hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5 en patiënten die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal is dus beduidend lager. De inschatting is maximaal 40 patiënten. Let wel: een deel van deze patiënten (ongeveer 10-15) wordt in studieverband al behandeld, het reële aantal patiënten dat in aanmerking komt zal daarom nog lager liggen dan deze 40 patiënten.

Expected cost per patient per year

Cost

> 1,000,000.00

References
Expert opinie; medicijnkosten.nl; Farmacotherapeutisch Kompas.
Additional comments
Glybera, de eerste gentherapie die in Europa op de markt werd gebracht kostte zo'n €1.000.000 per patiënt per jaar. Mogelijk gaat dit geneesmiddel een prijs krijgen richting de €1.000.000. Een patiënt met een ernstige vorm van hemofilie B kost momenteel €200.000-€300.000 per jaar. Een inschatting van €1.000.000 kan daarom mogelijk een onderschatting zijn.

Potential total cost per year

Total cost

40,000,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

No

Other information

There is currently no futher information available.