Uitgebreide indicatie

Treatment of severe haemophilia B

Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Totale kosten

40.000.000,00

Registratiefase

Klinische studies

Product

Werkzame stof

Etranacogene dezaparvovec

Domein

Cardiovasculaire aandoeningen

Reden van opname

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Hemostase bevorderende medicatie

Uitgebreide indicatie

Treatment of severe haemophilia B

Fabrikant

Uniqure

Werkingsmechanisme

Gentherapie

Toedieningsweg

Intraveneus

Toedieningsvorm

Infuus

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
factor IX bloedstollingsfactoren (Adeno-associated viral vector serotype 5 containing human factor IX gene or variant).

Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Bijzonderheid

Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)

ATMP

Ja

Indieningsdatum

2022

Verwachte registratie

2023

Weesgeneesmiddel

Ja

Registratiefase

Klinische studies

Aanvullende opmerkingen
Fase 3 studie estimated completion date maart 2020

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor IX concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd.

Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Na succesvolle gentherapie is er geen noodzaak meer tot profylactische onderhoudsbehandeling met factor IX concentraat. Er is nog wel factor IX concentraat nodig bij bloedingen of operaties (tenzij de met gentherapie bereikte factor IX niveaus zeer hoog zijn).

Behandelduur

eenmalig

Dosis per toediening

2 x 10^13 gc/kg

Bronnen
NCT03489291, NCT03569891
Aanvullende opmerkingen
intravenous single infusion, The administered dose of AMT-061 will be 2 x 10^13 gc/kg.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 40

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
erfelijkheid.nl, expert opinie.
Aanvullende opmerkingen
In Nederland zijn ongeveer 400 patiënten met hemofilie B. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Vooralsnog komen de volgende patiënten hiervoor in aanmerking; patiënten met ernstige hemofilie B, patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor IX hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5 en patiënten die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal is dus beduidend lager. De inschatting is maximaal 40 patiënten. Let wel: een deel van deze patiënten (ongeveer 10-15) wordt in studieverband al behandeld, het reële aantal patiënten dat in aanmerking komt zal daarom nog lager liggen dan deze 40 patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

> 1.000.000,00

Bronnen
Expert opinie; medicijnkosten.nl; Farmacotherapeutisch Kompas.
Aanvullende opmerkingen
Glybera, de eerste gentherapie die in Europa op de markt werd gebracht kostte zo'n €1.000.000 per patiënt per jaar. Mogelijk gaat dit geneesmiddel een prijs krijgen richting de €1.000.000. Een patiënt met een ernstige vorm van hemofilie B kost momenteel €200.000-€300.000 per jaar. Een inschatting van €1.000.000 kan daarom mogelijk een onderschatting zijn.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

40.000.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding

Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.