You are here:
Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B
Possible added value
40,000,000.00
Registration application pending
Etranacogene dezaparvovec
Cardiovascular diseases
New medicine (specialité)
Hemostasis promoting medication
Cslbehring
Gene therapy
Intravenous
Intravenous drip
Intermural (MSZ)
factor IX bloedstollingsfactoren (Adeno-associated viral vector serotype 5 containing human factor IX gene or variant).
Centralised (EMA)
Accelerated assessment
New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Yes
March 2022
January 2023
Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor IX concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd.
Patiënten krijgen eenmalig een infusie met AAV-5 vector met als resultaat dat de levercellen stollingsfactor IX gaan produceren. Hiermee wordt een niveau van 30-40% van het normale factor IX niveau bereikt, waardoor patiënten minder bloedingen hebben en minder stollingsfactor nodig hebben. Dit effect lijkt lang aan te houden. De verwachting is dat dit product een gamechanger gaat zijn voor hemofilie B patiënten en zal leiden tot een verbetering van de kwaliteit van leven doordat patiënten niet of nauwelijks stollingsfactor intraveneus hoeven toe te dienen.
one-off
2 x 10^13 gc/kg
NCT03489291, NCT03569891
intravenous single infusion, The administered dose of AMT-061 will be 2 x 10^13 gc/kg.
< 40
Market share is generally not included unless otherwise stated.
erfelijkheid.nl, expert opinie.
In Nederland zijn ongeveer 400 patiënten met hemofilie B. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Vooralsnog komen de volgende patiënten hiervoor in aanmerking; patiënten met ernstige hemofilie B, patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor IX hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5 en patiënten die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal is dus beduidend lager. De inschatting is maximaal 40 patiënten. Let wel: een deel van deze patiënten (ongeveer 10-15) wordt in studieverband al behandeld, het reële aantal patiënten dat in aanmerking komt zal daarom nog lager liggen dan deze 40 patiënten.
> 1,000,000.00
Expert opinie; medicijnkosten.nl; Farmacotherapeutisch Kompas.
Glybera, de eerste gentherapie die in Europa op de markt werd gebracht kostte zo'n €1.000.000 per patiënt per jaar. Mogelijk gaat dit geneesmiddel een prijs krijgen richting de €1.000.000. Een patiënt met een ernstige vorm van hemofilie B kost momenteel €200.000-€300.000 per jaar. Een inschatting van €1.000.000 kan daarom mogelijk een onderschatting zijn. Het gaat om een éénmalige toediening , de vermelde kost dient dan ook als éénmalig begrepen te worden en niet per jaar.
This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.
There is currently nothing known about off label use.
No
There is currently no futher information available.
Understanding of expected market entry of innovative medicines