Extended indication Treatment of homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH)
Therapeutic value No judgement
Total cost 1,500,000.00
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Evinacumab
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Lipid-lowering medications
Extended indication Treatment of homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH)
Manufacturer Regeneron
Mechanism of action Other
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments ANGPTL3 protein inhibitor

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Submission date September 2020
Expected Registration May 2021
Registration phase Registration application pending
Additional comments Breakthrough Therapy Designation status bij de FDA.

Therapeutic value

Current treatment options Homozygote FH is een ernstige ziekte die nog moeilijk te behandelen is. De HoFH is een heterogeen ziektebeeld. De meeste patiënten hebben een aanvullende behandeling nodig naast statine en ezetimibe. Dit kan afhankelijk van type HoFH bestaan uit PCSK9 remming en/of lomitapide. Een klein deel van de HoFH patiënten wordt behandeld met aferese omdat dit een invasieve behandeling is.
Therapeutic value No judgement
Substantiation ''Evinacumab lowered LDL-c in HoFH patients by an average of 47% (versus a 2% increase in patients on placebo). Furthermore, evinacumab produced a 132mg/dL absolute change in LDL-c with 47% of patients on drug achieving LDL-c levels below the recommended level of 100mg/dL.'' Een goede aanvulling op het huidige behandelassortiment.
Duration of treatment continuous
References NCT03399786

Expected patient volume per year

Patient volume

10 - 20

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References inschatting experts
Additional comments HoFH zeldzame aandoening. Ongeveer 50 patiënten in Nederland. Niet alle patiënten komen in aanmerking voor deze behandeling gezien zij uit zullen komen met andere behandelingen. Geschat aantal 10-20 patiënten

Expected cost per patient per year

Cost > 100,000.00
References https://www.forbes.com/sites/johnlamattina/2019/08/15/regenerons-great-science-led-to-an-important-drug-but-will-it-flop-commercially/#70369e62653b
Additional comments De exacte prijs is nog niet bekend gemaakt door de fabrikant. In de Verenigde Staten kost LDL-aferese $8.000 per maand ($96.000 per jaar). De verwachting is dan ook dat de prijs minimaal $100.000 op jaarbasis zal gaan bedragen.

Potential total cost per year

Total cost

1,500,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Hyperlipoproteinaemia type IIa; Hypertriglyceridaemia
References Adisinsight
Additional comments Lopende fase 3 studies

Other information

There is currently no futher information available.