Uitgebreide indicatie Treatment of homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH)
Therapeutische waarde Geen oordeel
Totale kosten 1.500.000,00
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Evinacumab
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Lipidenverlagende medicatie
Uitgebreide indicatie Treatment of homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH)
Fabrikant Regeneron
Werkingsmechanisme Overig
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen ANGPTL3 protein inhibitor

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Versnelde beoordeling
Indieningsdatum September 2020
Verwachte registratie Mei 2021
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen Breakthrough Therapy Designation status bij de FDA.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Homozygote FH is een ernstige ziekte die nog moeilijk te behandelen is. De HoFH is een heterogeen ziektebeeld. De meeste patiënten hebben een aanvullende behandeling nodig naast statine en ezetimibe. Dit kan afhankelijk van type HoFH bestaan uit PCSK9 remming en/of lomitapide. Een klein deel van de HoFH patiënten wordt behandeld met aferese omdat dit een invasieve behandeling is.
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing ''Evinacumab lowered LDL-c in HoFH patients by an average of 47% (versus a 2% increase in patients on placebo). Furthermore, evinacumab produced a 132mg/dL absolute change in LDL-c with 47% of patients on drug achieving LDL-c levels below the recommended level of 100mg/dL.'' Een goede aanvulling op het huidige behandelassortiment.
Behandelduur doorlopend
Bronnen NCT03399786

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

10 - 20

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen inschatting experts
Aanvullende opmerkingen HoFH zeldzame aandoening. Ongeveer 50 patiënten in Nederland. Niet alle patiënten komen in aanmerking voor deze behandeling gezien zij uit zullen komen met andere behandelingen. Geschat aantal 10-20 patiënten

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten > 100.000,00
Bronnen https://www.forbes.com/sites/johnlamattina/2019/08/15/regenerons-great-science-led-to-an-important-drug-but-will-it-flop-commercially/#70369e62653b
Aanvullende opmerkingen De exacte prijs is nog niet bekend gemaakt door de fabrikant. In de Verenigde Staten kost LDL-aferese $8.000 per maand ($96.000 per jaar). De verwachting is dan ook dat de prijs minimaal $100.000 op jaarbasis zal gaan bedragen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

1.500.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Hyperlipoproteinaemia type IIa; Hypertriglyceridaemia
Bronnen Adisinsight
Aanvullende opmerkingen Lopende fase 3 studies

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.