Extended indication Evkeeza is indicated as an adjunct to diet and other low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) low
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 1,500,000.00
Registration phase Positive CHMP opinion

Product

Active substance Evinacumab
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Lipid-lowering medications
Extended indication Evkeeza is indicated as an adjunct to diet and other low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) lowering therapies for the treatment of adult and adolescent patients aged 12 years and older with homozygous familial hypercholesterolaemia (HoFH).
Proprietary name Evkeeza
Manufacturer Regeneron
Mechanism of action Other
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments ANGPTL3 protein inhibitor

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Submission date September 2020
Expected Registration June 2021
Registration phase Positive CHMP opinion
Additional comments Breakthrough Therapy Designation status bij de FDA. Positieve CHMP-opinie in april 2021.

Therapeutic value

Current treatment options Homozygote FH is een ernstige ziekte die nog moeilijk te behandelen is. De Homozygote FH is een heterogeen ziektebeeld. De meeste patiënten hebben een aanvullende behandeling nodig naast statine en ezetimibe. Dit kan afhankelijk van type Homozygote FH bestaan uit PCSK9 remming en/of lomitapide. Een klein deel van de Homozygote FH patiënten wordt behandeld met aferese omdat dit een invasieve behandeling is.
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation ''Evinacumab lowered LDL-c in Homozygote FH patients by an average of 47% (versus a 2% increase in patients on placebo). Furthermore, evinacumab produced a 132mg/dL absolute change in LDL-c with 47% of patients on drug achieving LDL-c levels below the recommended level of 100mg/dL.'' Een goede aanvulling op het huidige behandelassortiment. Evinacumab heeft een mogelijke meerwaarde ten opzichte van PCSK9 remmers. Het werkt enkel bij patiënten die LDL receptoren hebben. Als een patiënt deze niet meer heeft is de enige optie nierdialyse of het duurdere lomitapide.
Duration of treatment continuous
Dosage per administration 150 mg/ml
References NCT03399786

Expected patient volume per year

Patient volume

10 - 20

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References inschatting experts
Additional comments Homozygote FH is een zeldzame aandoening. Er zijn ongeveer 50 patiënten in Nederland. Niet alle patiënten komen in aanmerking voor deze behandeling gezien zij uit zullen komen met andere behandelingen. Geschat aantal 10-20 patiënten.

Expected cost per patient per year

Cost > 100,000.00
References https://www.forbes.com/sites/johnlamattina/2019/08/15/regenerons-great-science-led-to-an-important-drug-but-will-it-flop-commercially/#70369e62653b
Additional comments De exacte prijs is nog niet bekend gemaakt door de fabrikant. In de Verenigde Staten kost LDL-aferese $8.000 per maand ($96.000 per jaar). De verwachting is dan ook dat de prijs minimaal $100.000 op jaarbasis zal gaan bedragen.

Potential total cost per year

Total cost

1,500,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Hyperlipoproteinaemia type IIa; Hypertriglyceridaemia
References Adisinsight
Additional comments Lopende fase 3 studies

Other information

There is currently no futher information available.