Extended indication

Extension of indication to include one new paediatric indication in paediatric patients aged 10 year

Therapeutic value

Possible added value for a subgroup

Total cost

615,000.00

Registration phase

Registration application pending

Product

Active substance

Evolocumab

Domain

Cardiovascular diseases

Reason of inclusion

Indication extension

Main indication

Lipid-lowering medications

Extended indication

Extension of indication to include one new paediatric indication in paediatric patients aged 10 years and over with heterozygous familial hypercholesterolaemia as an adjunct to diet, alone or in combination with other lipid-lowering therapy, to reduce LDL-C.

Proprietary name

Repatha

Manufacturer

Amgen

Route of administration

Subcutaneous

Therapeutical formulation

Injection

Budgetting framework

Extramural (GVS)

Additional comments
PCSK9 protein inhibitors

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Normal trajectory

ATMP

No

Submission date

January 2021

Expected Registration

November 2021

Orphan drug

No

Registration phase

Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options

Statinen.

Therapeutic value

Possible added value for a subgroup

Substantiation

De belangrijkste secundaire eindpunten waren de gemiddelde procentuele verandering in LDL-cholesterolgehalte vanaf baseline tot week 22 en 24 en de absolute verandering in LDL-cholesterolniveau vanaf baseline tot week 24. De resultaten voor al deze lipidenvariabelen waren significant beter bij behandeling met evolocumab dan met placebo. De verwachting is dat het in de derdelijn ingezet zal worden. Aangezien kinderen over het algemeen goed reageren op statines.

Frequency of administration

1 times every 4 weeks

Dosage per administration

420 mg

References
NCT02392559

Expected patient volume per year

Patient volume

< 150

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Fabrikant; Santos RD, Ruzza A, Hovingh GK, et al. Evolocumab in Pediatric Heterozygous Familial Hypercholesterolemia. N Engl J Med 2020; 383:1317-1327.
Additional comments
De prevalentie van heterozygote FH is naar schatting één op de 250 personen in de algemene bevolking. In de praktijk zal het om een heel kleine groep kinderen gaan. De meeste kinderen komen goed uit met statine therapie. Slechts een minderheid (ongeveer 10%) haalt de streefwaarden niet. De inschatting is dat niet meer dan maximaal 150 kinderen in aanmerking zullen komen.

Expected cost per patient per year

Cost

4,100.00

References
Fabrikant
Additional comments
Kosten evolocumab 140 mg €212,55. Dit zou dus gaan om €637,65 per vier weken, en maximaal 
€8.289,45 per jaar. In 2019 betrof de gemiddelde vergoeding per patiënt per jaar  €4.100. 
De fabrikant geeft aan dat deze indicatie al onderdeel is van de huidige vergoedingsvoorwaarden. Hierdoor heeft deze uitbreiding geen verdere impact op de algehele kosten, omdat er reeds een financieel arrangement is.

Potential total cost per year

Total cost

615,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use

Yes

Indications off label use

Homozygote FH

Additional comments
Op dit moment is evolocumab vanaf 12 jaar vergoed voor kinderen met Homozygote FH. Het is voorstelbaar dat er offlabel gebruik is voor Homozygote FH kinderen van 10 en 11 jaar. Dit zal maximaal een handvol kinderen betreffen.

Indication extension

Indication extension

No

References
SPS UK scan

Other information

There is currently no futher information available.