Extended indication Extension of indication to include one new paediatric indication in paediatric patients aged 10 year
Therapeutic value Possible added value for a subgroup
Total cost 615,000.00
Registration phase Positive CHMP opinion

Product

Active substance Evolocumab
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Lipid-lowering medications
Extended indication Extension of indication to include one new paediatric indication in paediatric patients aged 10 years and over with heterozygous and homozygous familial hypercholesterolaemia as an adjunct to diet, in combination with a statin or statin with other lipid-lowering therapies in patients unable to reach LDL‑C goals with the maximum tolerated dose of a statin or, alone or in combination with other lipid-lowering therapies in patients who are statin-intolerant, or for whom a statin is contraindicated.
Proprietary name Repatha
Manufacturer Amgen
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional comments PCSK9 protein inhibitors

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date January 2021
Expected Registration December 2021
Orphan drug No
Registration phase Positive CHMP opinion
Additional comments Positieve CHMP opinie toegekend oktober 2021.

Therapeutic value

Current treatment options Statinen.
Therapeutic value Possible added value for a subgroup
Substantiation De belangrijkste secundaire eindpunten waren de gemiddelde procentuele verandering in LDL-cholesterolgehalte vanaf baseline tot week 22 en 24 en de absolute verandering in LDL-cholesterolniveau vanaf baseline tot week 24. De resultaten voor al deze lipidenvariabelen waren significant beter bij behandeling met evolocumab dan met placebo. De verwachting is dat het in de derdelijn ingezet zal worden. Aangezien kinderen over het algemeen goed reageren op statines.
Frequency of administration 1 times every 4 weeks
Dosage per administration 140 mg
References NCT02392559

Expected patient volume per year

Patient volume

< 150

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Fabrikant; Santos RD, Ruzza A, Hovingh GK, et al. Evolocumab in Pediatric Heterozygous Familial Hypercholesterolemia. N Engl J Med 2020; 383:1317-1327.
Additional comments De prevalentie van heterozygote FH is naar schatting één op de 250 personen in de algemene bevolking. In de praktijk zal het om een heel kleine groep kinderen gaan. De meeste kinderen komen goed uit met statine therapie. Slechts een minderheid (ongeveer 10%) haalt de streefwaarden niet. De inschatting is dat niet meer dan maximaal 150 kinderen in aanmerking zullen komen.

Expected cost per patient per year

Cost 4,100.00
References Fabrikant
Additional comments Kosten evolocumab 140mg €195. Dit zou dus gaan om €390 per vier weken en maximaal €5.070 per jaar. In 2019 betrof de gemiddelde vergoeding per patiënt per jaar €4.100. De fabrikant geeft aan dat deze indicatie al onderdeel is van de huidige vergoedingsvoorwaarden. Hierdoor heeft deze uitbreiding geen verdere impact op de algehele kosten, omdat er reeds een financieel arrangement is (deze loopt af per eind 2022).

Potential total cost per year

Total cost

615,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use No
Additional comments Op dit moment is evolocumab vanaf 12 jaar vergoed voor kinderen met Homozygote FH. Het is voorstelbaar dat er off label gebruik is voor Homozygote FH kinderen van 10 en 11 jaar. Dit zal maximaal een handvol kinderen betreffen.

Indication extension

Indication extension No
References SPS UK scan

Other information

There is currently no futher information available.