Extended indication Sickle cell disease (SCD) Beta-thalassemia, transfusion-dependent (TDT).
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 40,000,000.00
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Exagamglogene autotemcel
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Other non-oncological hematological medications
Extended indication Sickle cell disease (SCD) Beta-thalassemia, transfusion-dependent (TDT).
Manufacturer Vertex
Portfolio holder Vertex
Mechanism of action Autologous modified cell therapy
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise AUMC; UMCU/Creveld Kliniek; LUMC; ErasmusMC
Additional remarks Substance a.k.a. CTX001

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
ATMP Yes
Submission date January 2023
Expected Registration February 2024
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options For SCD: Hydroxyurea/hydroxycarbamide and red cell transfusions (top up / exchange) For TDT: Regular blood transfusions and iron chelation therapy, luspatercept.
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation De therapeutische waarde voor deze vorm van stamcelgentherapie kan waarschijnlijk het beste vergeleken worden met allogene stamceltransplantatie voor patiënten met sikkelcelziekte en transfusieafhankelijke thalassemie. Omdat deze behandeling in theorie minder bijwerkingen kan hebben (met name bestaat er geen risico op graft-versus-host-ziekte bij allogene transplantatie wel) zouden bij bewezen effectiviteit alle patiënten die in aanmerking komen voor een allogene transplantatie deze behandeling kunnen ondergaan. Derhalve is concurrentie met luspatercept (in ieder geval op de kinderleeftijd) mogelijk niet relevant. Aangezien we hier over curatieve therapie spreken, dat is niet het geval met luspatercept en omdat luspatercept nog niet voor kinderen geregistreerd is.
Duration of treatment one-off
References NCT03655678
Additional remarks Administered by IV infusion following myeloablative conditioning with busulfan.

Expected patient volume per year

Patient volume

10 - 30

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References hematologienederland.nl
Additional remarks In Nederland zijn ongeveer 100-200 patiënten bekend. De ziekte komt evenveel voor bij mannen als bij vrouwen. Met name patiënten die op dit moment allogene stamceltransplantatie ondergaan kunnen mogelijk in aanmerking komen voor dit product. Er wordt verwacht dat er mogelijk 10 - 30 patiënten per jaar in aanmerking zullen komen.

Expected cost per patient per year

Cost < 2,000,000.00
References https://www.fool.com/investing/2021/07/23/3-things-about-crispr-therapeutics-smart-investors/
Additional remarks De prijs in Nederland is nog niet bekend. Prijs inschattingen in de Verenigde Staten lopen tot $2,000,000 per patiënt.

Potential total cost per year

Total cost

40,000,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No
References adisinsight; fabrikant

Other information

Additional remarks Frangoul et al 2021. N Engl J Med 2021; 384:252-260