Extended indication Stamceltherapie met stamcellen van levende nierdonor met als doel mixed T-cel chimerisme te bereiken
Therapeutic value Possible added value for a subgroup
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance FCR 001
Domain Chronic immune diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Other chronic immune diseases
Extended indication Stamceltherapie met stamcellen van levende nierdonor met als doel mixed T-cel chimerisme te bereiken en immuunsuppressie in ontvanger te stoppen.
Manufacturer Talaris
Mechanism of action Allogeneic modified cell therapy
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise Alle niertransplantatie centra (academische ziekenhuizen)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
ATMP Yes
Submission date July 2023
Expected Registration August 2024
Orphan drug No
Registration phase Clinical trials
Additional comments Fase 3 trial in USA, waarbij in juni 2022 pas 22 donor-ontvanger paren zijn geïncludeerd van de geplande 240 paren. Minimale follow-up moet bovendien 2 jaar zijn. Geen weesstatus in Europa, wel in Amerika.

Therapeutic value

Current treatment options Levenslang immuunsuppressie ter preventie van rejectie van donornier.
Therapeutic value Possible added value for a subgroup
Substantiation Alleen mogelijk bij levende donor transplantatie omdat stamcellen voor donatie via cel aferese gemobiliseerd moeten worden en ontvanger relatief intensieve non-ablatieve beenmergdepletie vóór de niertransplantatie moeten ondergaan.
Duration of treatment lifetime
Dosage per administration Stamcellen zullen eenmalig worden toegediend
References NCT03995901 (FREEDOM-1) & NCT01649388 (FREEDOM-2)

Expected patient volume per year

Patient volume

10 - 100

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Nierstichting; In 2019 vonden er 951 niertransplantaties plaats, waarvan 501 (53%) met een nier van een levende donor (donatie bij leven) en 450 (47%) met een nier van een overleden donor (postmortale donatie).
Additional comments In geval van gunstige resultaten van deze studie zullen behandelaars eerst grotere aantallen patiënten willen zien, die met deze strategie behandeld zijn én met langere follow-up, alvorens deze intensieve behandeling te implementeren. Dat betekent dat er voor de komende 5 jaar geen significant gebruik verwacht wordt.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Stamceltherapie waarbij cellen van levende nierdonor T-cel chimerisme bij ontvanger moeten bewerkstelligen en staken van immuunsuppressie mogelijk maken
References Clinicaltrials.org

Other information

There is currently no futher information available.