Vouw alle secties open

FCR 001

Uitgebreide indicatie Stamceltherapie met stamcellen van levende nierdonor met als doel mixed T-cel chimerisme te bereiken
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof FCR 001
Domein Chronische immuunziekten
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig
Uitgebreide indicatie Stamceltherapie met stamcellen van levende nierdonor met als doel mixed T-cel chimerisme te bereiken en immuunsuppressie in ontvanger te stoppen.
Fabrikant Talaris
Werkingsmechanisme Allogene gemodificeerde celtherapie
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum Alle niertransplantatie centra (academische ziekenhuizen)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
ATMP Ja
Indieningsdatum Juli 2023
Verwachte registratie Augustus 2024
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Fase 3 trial in USA, waarbij in juni 2022 pas 22 donor-ontvanger paren zijn geïncludeerd van de geplande 240 paren. Minimale follow-up moet bovendien 2 jaar zijn. Geen weesstatus in Europa, wel in Amerika.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Levenslang immuunsuppressie ter preventie van rejectie van donornier.
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde voor een subgroep

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Alleen mogelijk bij levende donor transplantatie omdat stamcellen voor donatie via cel aferese gemobiliseerd moeten worden en ontvanger relatief intensieve non-ablatieve beenmergdepletie vóór de niertransplantatie moeten ondergaan.
Behandelduur levenslang
Dosis per toediening Stamcellen zullen eenmalig worden toegediend
Bronnen NCT03995901 (FREEDOM-1) & NCT01649388 (FREEDOM-2)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

10 - 100

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Nierstichting; In 2019 vonden er 951 niertransplantaties plaats, waarvan 501 (53%) met een nier van een levende donor (donatie bij leven) en 450 (47%) met een nier van een overleden donor (postmortale donatie).
Aanvullende opmerkingen In geval van gunstige resultaten van deze studie zullen behandelaars eerst grotere aantallen patiënten willen zien, die met deze strategie behandeld zijn én met langere follow-up, alvorens deze intensieve behandeling te implementeren. Dat betekent dat er voor de komende 5 jaar geen significant gebruik verwacht wordt.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Stamceltherapie waarbij cellen van levende nierdonor T-cel chimerisme bij ontvanger moeten bewerkstelligen en staken van immuunsuppressie mogelijk maken
Bronnen Clinicaltrials.org

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.