Fedratinib

Extended indication	Myelofibrose, JAK inhibitor naïve patients and post ruxolitinib.
Therapeutic value	No judgement
Registration phase	Registration application pending

Product

Active substance	Fedratinib
Domain	Oncology and Hematology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Myeloproliferative disorders
Extended indication	Myelofibrose, JAK inhibitor naïve patients and post ruxolitinib.
Proprietary name	Inrebic
Manufacturer	celgene
Mechanism of action	JAK tyrosine kinase inhibitor
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Capsule
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	JAK2 inhibitor.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Submission date	February 2020
Expected Registration	March 2021
Registration phase	Registration application pending
Additional remarks	In 2013 zijn de klinische studies door Sanofi stopgezet wegens ernstige bijwerkingen (Wernicke’s encephalopathie). Celgene heeft federatinib inmiddels opgekocht.

Therapeutic value

Current treatment options	Ruxolitinib, hydroxy-urea.
Therapeutic value	No judgement
Substantiation	Milt verkleining, symptom score reduction.
Duration of treatment	Median 30 week / weeks
Frequency of administration	1 times a day
Dosage per administration	400 mg
References	JAKARTA: NCT01437787. JAKARTA2: NCT01523171.
Additional remarks	JAKARTA (1L; rux naïve): 400mg 30 weken, 500mg 28 weken. JAKARTA-2 (2L; post rux): 24 weken (6 cycli).

Expected patient volume per year

Patient volume	< 106 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	NKR; fabrikant; expert opinie.
Additional remarks	143 diagnoses in 2016. De verwachting is dat de indicatie ook post ruxolitinib behandeling bevat. Van de 143 nieuw gediagnosticeerde patiënten zal uiteindelijk ~75% (107 patiënten) behandeld worden met ruxolitinib. Enkele patiënten ontvangen geen behandeling. Van deze 107 patiënten die ruxolitinib krijgen zal 80% (86 patiënten) in aanmerking komen voor een vervolg behandeling met fedratinib (fit for treatment) (2L; post ruxolitinib). Per jaar komen er 106 patiënten in aanmerking voor de behandeling met fedratinib: 86 post ruxolitinib (2L) en 20 JAKi naïve patiënten (1L).

Patient volume

< 106

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

NKR; fabrikant; expert opinie.

Additional remarks

143 diagnoses in 2016. De verwachting is dat de indicatie ook post ruxolitinib behandeling bevat. Van de 143 nieuw gediagnosticeerde patiënten zal uiteindelijk ~75% (107 patiënten) behandeld worden met ruxolitinib. Enkele patiënten ontvangen geen behandeling. Van deze 107 patiënten die ruxolitinib krijgen zal 80% (86 patiënten) in aanmerking komen voor een vervolg behandeling met fedratinib (fit for treatment) (2L; post ruxolitinib). Per jaar komen er 106 patiënten in aanmerking voor de behandeling met fedratinib: 86 post ruxolitinib (2L) en 20 JAKi naïve patiënten (1L).

Expected cost per patient per year

References	medicijnkosten.nl en gipdatabank.nl
Additional remarks	De kosten zullen mogelijk in dezelfde range komen te liggen als ruxolitinib, wat per tablet van 10mg €64,80 kost (inclusief btw). Uiteindelijke kosten per patiënt per jaar afhankelijk van de dosis en behandelduur. De kosten van ruxolitinib betroffen gemiddeld genomen bij de behandeling van myelofibrose zo'n €30.000 per patiënt per jaar.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	No
References	Adisinsight.
Additional remarks	Geen lopende fase 3 studies.

Other information

There is currently no futher information available.