Extended indication Adjunctive Therapy in Children and Adults With Lennox-Gastaut Syndrome
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 109,080,000.00
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Fenfluramine
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Epilepsy
Extended indication Adjunctive Therapy in Children and Adults With Lennox-Gastaut Syndrome
Proprietary name Fintepla
Manufacturer Zogenix
Mechanism of action Other
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Drink
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional comments Serotonin receptor agonists; Serotonin release stimulants; Serotonin uptake inhibitors; Sigma-1 receptor agonists

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Submission date 2021
Expected Registration 2022
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials
Additional comments Indieningsdatum en registratiedatum op basis van primary completion datum in december 2020.

Therapeutic value

Current treatment options Valproaat (valproic acid) als monotherapie of in combinatie met lamotrigine, topiramate, rufinamide, clobazam en in de toekomst mogelijk ook canabidiol.
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation In de fase 3 studie (Study 1601) werd superioriteit ten opzichte van placebo aangetoond in reductie van het aantal convulsies en de secundaire eindpunten.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 0.2 or 0.8 mg/kg/day
References NCT03355209; NCT03936777(Study 1601); Balagura et al. Adjunctive Rufinamide in Children with Lennox-Gastaut Syndrome: A Literature Review. Neuropsychiatr Dis Treat. 2020.

Expected patient volume per year

Patient volume

909 - 1,818

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References www.volksgezondheidenzorg.info; Asadi-Pooya et al. 2018;
Additional comments In 2016 stonden er naar schatting 181.800 mensen bij de huisarts geregistreerd met de diagnose epilepsie. De prevalentie van LGS wordt geschat tussen de 1%-2% van alle patiënten met epilepsie. In Nederland betekent dit dat er tussen de 1.818 en 3.636 patiënten met Lennox-Gastaut zijn. Het is mogelijk dat ongeveer 50% van de patiënten met Lennox-Gastaut Syndrome zodanig "treatment-resistant" is dat zij in aanmerking zouden komen voor een behandeling met fenfluramine. Dit zou betekenen dat er 909 tot 1.818 patiënten in Nederland in aanmerking komen.

Expected cost per patient per year

Cost < 80,000.00
References Medicijnkosten.nl, GIP-databank; https://dravetsyndromenews.com/2020/07/14/fintepla-approval-zogenix-ceo-interview/
Additional comments Vergoeding van overige anti-epileptica uiteenlopend zoals clonazepam €18,18 per patiënt per jaar en felbamaat €1.655,00 per patiënt per jaar en stiripentol €5.126,00 per patiënt per jaar. In de Verenigde Staten. kost 1 ml (2.2 mg) fenfluramine $51,12. Bij Dravet zijn de geschatte kosten per jaar $96.000 (ongeveer €80.000). De kosten voor deze indicatie in Nederland zijn echter nog niet bekend.

Potential total cost per year

Total cost

109,080,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No
Additional comments Geen nieuwe indicatie-uitbreidingen buiten de indicaties in de Horizonscan.

Other information

There is currently no futher information available.