Uitgebreide indicatie Adjunctive Therapy in Children and Adults With Lennox-Gastaut Syndrome
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 109.080.000,00
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Fenfluramine
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Epilepsie
Uitgebreide indicatie Adjunctive Therapy in Children and Adults With Lennox-Gastaut Syndrome
Merknaam Fintepla
Fabrikant Zogenix
Werkingsmechanisme Overig
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Drank
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Serotonin receptor agonists; Serotonin release stimulants; Serotonin uptake inhibitors; Sigma-1 receptor agonists

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Indieningsdatum 2022
Verwachte registratie 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Valproaat (valproic acid) als monotherapie of in combinatie met lamotrigine, topiramate, rufinamide, clobazam en in de toekomst mogelijk ook canabidiol.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing In de fase 3 studie (Study 1601) werd superioriteit ten opzichte van placebo aangetoond in reductie van het aantal convulsies en de secundaire eindpunten.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 0.2 or 0.8 mg/kg/day
Bronnen NCT03355209; NCT03936777(Study 1601); Balagura et al. Adjunctive Rufinamide in Children with Lennox-Gastaut Syndrome: A Literature Review. Neuropsychiatr Dis Treat. 2020.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

909 - 1.818

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen www.volksgezondheidenzorg.info; Asadi-Pooya et al. 2018;
Aanvullende opmerkingen In 2016 stonden er naar schatting 181.800 mensen bij de huisarts geregistreerd met de diagnose epilepsie. De prevalentie van LGS wordt geschat tussen de 1%-2% van alle patiënten met epilepsie. In Nederland betekent dit dat er tussen de 1.818 en 3.636 patiënten met Lennox-Gastaut zijn. Het is mogelijk dat ongeveer 50% van de patiënten met Lennox-Gastaut Syndrome zodanig "treatment-resistant" is dat zij in aanmerking zouden komen voor een behandeling met fenfluramine. Dit zou betekenen dat er 909 tot 1.818 patiënten in Nederland in aanmerking komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 80.000,00
Bronnen Medicijnkosten.nl, GIP-databank; https://dravetsyndromenews.com/2020/07/14/fintepla-approval-zogenix-ceo-interview/
Aanvullende opmerkingen Vergoeding van overige anti-epileptica uiteenlopend zoals clonazepam €18,18 per patiënt per jaar en felbamaat €1.655 per patiënt per jaar en stiripentol €5.126 per patiënt per jaar. In de Verenigde Staten kost 1ml (2.2mg) fenfluramine $51,12. Bij Dravet zijn de geschatte kosten per jaar $96.000 (ongeveer €80.000). De kosten voor deze indicatie in Nederland zijn echter nog niet bekend.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

109.080.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Aanvullende opmerkingen Geen nieuwe indicatie-uitbreidingen buiten de indicaties in de Horizonscan Geneesmiddelen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.