Fenfluramine

Stofnaam
Fenfluramine
Domein
Neurologische aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Epilepsie
Uitgebreide indicatie
Seizures associated with Dravet syndrome (first-line, low-dose formulation)

1. Product

Merknaam
Fintepla
Fabrikant
Zogenix
Werkingsmechanisme
Overig
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Drank
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Datum indiening
Maart 2019
Verwachte registratie
April 2020
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen
Werd in het verleden als dieetpil gebruikt maar is voor die toepassing verboden vanwege ernstige bijwerkingen. FDA Breakthrough Therapy Designation voor Dravetsyndroom.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
combi van valproaat, clobazam, topiramate, stiripentol, ketogeen dieet
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Indrukwekkende reductie in frequentie van “major motor seizures” in 9 DS patienten die open-label behandeld werden met fenfluramine (“All patients demonstrated a reduction in major motor seizure frequency during treatment, with a median reduction of 75%. Seven patients (78%) experienced a ≥50% reduction in major motor seizure frequency” (Schoonjans et al. Eur J Neurol 2017). RCT in 118 patienten is ongoing, verwachte einddatum december 2018 (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02682927)
Behandelduur
Niet gevonden
Toedieningsfrequentie
2 maal per dag
Dosering per toediening
0,2-0,8 mg/kg/dag
Bronnen
NCT02682927

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 900

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Aanvullende opmerkingen
Dravet: Incidentie 1 per 20,000 (Yakoub 1992) tot 1 per 40,000 kinderen (Hurst 1990). (Brigo et al. Cochrane Database Syst Rev. 2013). 24% van de mensen in NL is onder de 20, dus ongeveer 4 miljoen (4.084.800). Het aantal kinderen met Dravet in NL zou dan liggen tussen de 102 en de 204. Geschat wordt dat er ongeveer 750 volwassenen met Dravet zijn in NL (op basis van sterfte voor de leeftijd van 50 jaar van 15-20% van de patiënten). Totaal aantal patiënten in NL dus 850-950. Afhankelijk van de meerwaarde ten opzichte van huidige behandelopties zal dit middel bij een deel van deze patiënten worden ingezet.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen
Medicijnkosten.nl, GIP-databank
Aanvullende opmerkingen
Vergoeding van overige anti-epileptica uiteenlopend zoals clonazepam €18,18 per patiënt per jaar en felbamaat €1.655,00 per patiënt per jaar en stiripentol €5.126,00 per patiënt per jaar. Het is dan ook onduidelijk hoeveel fenfluramine zal gaan kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
Lennox Gastaut Syndrome
Bronnen
Clinicaltrials.gov

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.