Fenfluramine

Active substance
Fenfluramine
Domain
Neurological disorders
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Epilepsy
Extended indication
Seizures associated with Dravet syndrome (first-line, low-dose formulation)

1. Product

Proprietary name
Fintepla
Manufacturer
Zogenix
Mechanism of action
Other
Route of administration
Oral
Therapeutical formulation
Drink
Budgetting framework
Extramural (GVS)

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Submission date
March 2019
Expected Registration
August 2020
Orphan drug
Yes
Registration phase
Registration application pending
Additional comments
Werd in het verleden als dieetpil gebruikt maar is voor die toepassing verboden vanwege ernstige bijwerkingen. FDA Breakthrough Therapy Designation voor Dravetsyndroom.

3. Therapeutic value

Current treatment options
combi van valproaat, clobazam, topiramate, stiripentol, ketogeen dieet
Therapeutic value
No judgement
Substantiation
Een grote reductie in frequentie van “major motor seizures” in 9 DS patiënten die open-label behandeld werden met fenfluramine (“All patients demonstrated a reduction in major motor seizure frequency during treatment, with a median reduction of 75%. Seven patients (78%) experienced a ≥50% reduction in major motor seizure frequency” (Schoonjans et al. Eur J Neurol 2017). RCT in 118 patiënten is lopende, verwachte einddatum december 2018 (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02682927) Uit de resultaten van de fase 3 studie komt naar voren dat het middel effectief is en geen cardiale toxiciteit veroorzaakt (NCT03936777).
Duration of treatment
Not found
Frequency of administration
2 times a day
Dosage per administration
0,2-0,8 mg/kg/dag
References
NCT02682927 NCT03936777

4. Expected patient volume per year

Patient volume

< 900

Market share is generally not included unless otherwise stated.

Additional comments
Dravet: Incidentie 1 per 20.000 (Yakoub 1992) tot 1 per 40.000 kinderen (Hurst 1990). (Brigo et al. Cochrane Database Syst Rev. 2013). 24% van de mensen in Nederland is onder de 20, dus ongeveer 4 miljoen (4.084.800). Het aantal kinderen met Dravet in Nederland zou dan liggen tussen de 102 en de 204. Geschat wordt dat er ongeveer 750 volwassenen met Dravet zijn in Nederland (op basis van sterfte voor de leeftijd van 50 jaar van 15-20% van de patiënten). Totaal aantal patiënten in Nederland dus 850-950. Afhankelijk van de meerwaarde ten opzichte van huidige behandelopties zal dit middel bij een deel van deze patiënten worden ingezet.

5. Expected cost per patient per year

References
Medicijnkosten.nl, GIP-databank
Additional comments
Vergoeding van overige anti-epileptica uiteenlopend zoals clonazepam €18,18 per patiënt per jaar en felbamaat €1.655,00 per patiënt per jaar en stiripentol €5.126,00 per patiënt per jaar. Het is dan ook onduidelijk hoeveel fenfluramine zal gaan kosten.

6. Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
Yes
Indication extensions
Lennox Gastaut Syndrome
References
Clinicaltrials.gov

9. Other information

There is currently no futher information available.