Substantiation |
Een grote reductie in frequentie van “major motor seizures” in 9 DS patiënten die open-label behandeld werden met fenfluramine (“All patients demonstrated a reduction in major motor seizure frequency during treatment, with a median reduction of 75%. Seven patients (78%) experienced a ≥50% reduction in major motor seizure frequency” (Schoonjans et al. Eur J Neurol 2017). RCT in 118 patiënten is lopende, verwachte einddatum december 2018 (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02682927)
Uit de resultaten van de fase 3 studie komt naar voren dat het middel effectief is en geen cardiale toxiciteit veroorzaakt (NCT03936777). |