Expand all sections

Fenfluramine

Fintepla

Extended indication Fintepla is indicated for the treatment of seizures associated with Dravet syndrome as an add-on the
Therapeutic value No judgement
Registration phase Positive CHMP opinion

Product

Active substance Fenfluramine
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Epilepsy
Extended indication Fintepla is indicated for the treatment of seizures associated with Dravet syndrome as an add-on therapy to other anti-epileptic medicines for patients 2 years of age and older.
Proprietary name Fintepla
Manufacturer Zogenix
Mechanism of action Other
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Drink
Budgetting framework Extramural (GVS)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Submission date March 2019
Expected Registration December 2020
Orphan drug Yes
Registration phase Positive CHMP opinion
Additional comments Werd in het verleden als dieetpil gebruikt maar is voor die toepassing verboden vanwege ernstige bijwerkingen. FDA Breakthrough Therapy Designation voor Dravetsyndroom. Positieve CHMP-opinie in oktober 2020.

Therapeutic value

Current treatment options combi van valproaat, clobazam, topiramate, stiripentol, ketogeen dieet
Therapeutic value No judgement
Substantiation Een grote reductie in frequentie van “major motor seizures” in 9 DS patiënten die open-label behandeld werden met fenfluramine (“All patients demonstrated a reduction in major motor seizure frequency during treatment, with a median reduction of 75%. Seven patients (78%) experienced a ≥50% reduction in major motor seizure frequency” (Schoonjans et al. Eur J Neurol 2017). RCT in 118 patiënten is lopende, verwachte einddatum december 2018 (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02682927) Uit de resultaten van de fase 3 studie komt naar voren dat het middel effectief is en geen cardiale toxiciteit veroorzaakt (NCT03936777).
Frequency of administration 2 times a day
Dosage per administration 0,2-0,8 mg/kg/dag
References NCT02682927 NCT03936777

Expected patient volume per year

Patient volume

< 900

Market share is generally not included unless otherwise stated.
Additional comments Dravet: Incidentie 1 per 20.000 (Yakoub 1992) tot 1 per 40.000 kinderen (Hurst 1990). (Brigo et al. Cochrane Database Syst Rev. 2013). 24% van de mensen in Nederland is onder de 20, dus ongeveer 4 miljoen (4.084.800). Het aantal kinderen met Dravet in Nederland zou dan liggen tussen de 102 en de 204. Geschat wordt dat er ongeveer 750 volwassenen met Dravet zijn in Nederland (op basis van sterfte voor de leeftijd van 50 jaar van 15%-20% van de patiënten). Totaal aantal patiënten in Nederland dus 850-950. Afhankelijk van de meerwaarde ten opzichte van huidige behandelopties zal dit middel bij een deel van deze patiënten worden ingezet.

Expected cost per patient per year

References Medicijnkosten.nl, GIP-databank
Additional comments Vergoeding van overige anti-epileptica uiteenlopend zoals clonazepam €18,18 per patiënt per jaar en felbamaat €1.655,00 per patiënt per jaar en stiripentol €5.126,00 per patiënt per jaar. Het is dan ook onduidelijk hoeveel fenfluramine zal gaan kosten.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Lennox Gastaut Syndrome
References Clinicaltrials.gov

Other information

There is currently no futher information available.