Fidanacogene elaparvovec

Active substance
Fidanacogene elaparvovec
Domain
Cardiovascular diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Hemostasis promoting medication
Extended indication
Moderately severe to severe Hemophilia B

1. Product

Manufacturer
Spark
Mechanism of action
Gene therapy
Route of administration
Intravenous
Therapeutical formulation
Intravenous drip
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Additional comments
Een AAV vector die een high-activity F9 transgene bevat.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Accelerated assessment
Particularity
New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date
2021
Expected Registration
2022
Orphan drug
Yes
Registration phase
Clinical trials
Additional comments
Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor IX concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd. In de toekomst ook wellicht Entranacogene dezaparvovec.
Therapeutic value
Potential added value
Substantiation
Na succesvolle gentherapie is er geen noodzaak meer tot profylactische onderhoudsbehandeling met factor IX concentraat. Er is nog wel factor IX concentraat nodig bij bloedingen of operaties (tenzij de met gentherapie bereikte factor IX niveaus zeer hoog zijn). Fidanacogene elaparvovec bevat dezelfde genetische variant met extra hoge factor IX activiteit als entranacogene dezparvovec. In theorie hebben zij een vergelijkbare werkzaamheid. Het enige verschil is het type AAV vector. Fidanacogene elaparvovec is op basis van een AAV8 vector, terwijl entranacogene dezaparvovec op basis van een AAV5 vector is. Patiënten kunnen van nature antistoffen hebben tegen zo'n vector en dus soms wel voor ene maar niet voor andere vector in aanmerking komen. Dus vanuit AAV antistoffen zouden de vectoren complementair kunnen zijn.
References
NCT03861273

4. Expected patient volume per year

Patient volume

< 40

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
erfelijkheid.nl, expert opinie.
Additional comments
Het totaal aantal hemofilie B patiënten wordt geschat op 350 in Nederland. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Vooralsnog komen alleen de volgende patiënten in aanmerking; patiënten met ernstige hemofilie B, patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor IX hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-8 en patiënten die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal patiënten dat in aanmerking komt is hierdoor beduidend lager, naar verwachting maximaal 40 patiënten in totaal.

5. Expected cost per patient per year

Cost
> 1,000,000
References
Expert opinie; medicijnkosten.nl; Farmacotherapeutisch Kompas.
Additional comments
Glybera, de eerste gentherapie die in Europa op de markt werd gebracht kostte zo'n 1 miljoen euro per patiënt per jaar. Mogelijk gaat dit geneesmiddel een prijs krijgen richting de 1 miljoen euro. Een patiënt met een ernstige vorm van hemofilie B kost momenteel €200.000,00 - €300.000,00 per jaar. Een inschatting van €1 miljoen kan daarom mogelijk een onderschatting zijn.

6. Potential total cost per year

Total cost

40,000,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

Off label use
No

8. Indication extension

Indication extension
No

9. Other information

There is currently no futher information available.