Extended indication Moderately severe to severe Haemophilia B (adult)
Therapeutic value Possible added value
Total cost 40,000,000.00
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Fidanacogene elaparvovec
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Hemostasis promoting medication
Extended indication Moderately severe to severe Haemophilia B (adult)
Manufacturer Pfizer
Mechanism of action Gene therapy
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments Een AAV vector die een high-activity Factor IX transgene bevat.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
ATMP Yes
Submission date May 2022
Expected Registration October 2023
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials
Additional comments Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP. Fabrikant verwacht de indiening in het vtweede kwartaal van 2022 en de mogelijke registratie in het vierde kwartaal van 2023.

Therapeutic value

Current treatment options Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor IX concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd. In de toekomst ook wellicht Entranacogene dezaparvovec.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Na succesvolle gentherapie is er geen noodzaak meer tot profylactische onderhoudsbehandeling met factor IX concentraat. Er is nog wel factor IX concentraat nodig bij bloedingen of operaties (tenzij de met gentherapie bereikte factor IX niveaus zeer hoog zijn). Fidanacogene elaparvovec bevat dezelfde genetische variant met extra hoge factor IX activiteit als entranacogene dezparvovec. In theorie hebben zij een vergelijkbare werkzaamheid. Het enige verschil is het type AAV vector. Fidanacogene elaparvovec is op basis van een AAV8 vector, terwijl entranacogene dezaparvovec op basis van een AAV5 vector is. Patiënten kunnen van nature antistoffen hebben tegen zo'n vector en dus soms wel voor de ene maar niet voor de andere vector in aanmerking komen. Dus vanuit AAV antistoffen zouden de vectoren complementair kunnen zijn.
Duration of treatment one-off
References NCT03861273
Additional comments Eenmalige intraveneuze toediening gedurende 1 uur

Expected patient volume per year

Patient volume

< 40

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References erfelijkheid.nl, expert opinie.
Additional comments Het totaal aantal hemofilie B patiënten wordt geschat op 350 in Nederland. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Vooralsnog komen alleen de volgende patiënten in aanmerking; patiënten met ernstige hemofilie B, patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor IX hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-8 en patiënten die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal patiënten dat in aanmerking komt is hierdoor beduidend lager, naar verwachting potentieel maximaal 40 patiënten in totaal. Let wel: een deel van deze patiënten (ongeveer 10-15) wordt in studieverband al behandeld, het reële aantal patiënten dat in aanmerking komt zal daarom nog lager liggen dan deze 40 patiënten.

Expected cost per patient per year

Cost > 1,000,000.00
References Expert opinie; medicijnkosten.nl; Farmacotherapeutisch Kompas.
Additional comments Glybera, de eerste gentherapie die in Europa op de markt werd gebracht kostte zo'n €1.000.000 per patiënt per jaar. Mogelijk gaat dit geneesmiddel een prijs krijgen richting de €1.000.000. Een patiënt met een ernstige vorm van hemofilie B kost momenteel €200.000-€300.000 per jaar. Een inschatting van €1.000.000 kan daarom mogelijk een onderschatting zijn. De fabrikant geeft aan dat de prijsstelling niet vóór de tweede helft van 2022 beschikbaar zal zijn. De prijs wordt (mede) vastgesteld op basis van de therapeutische waarde ten opzichte van andere beschikbare therapieën. Hierbij zal rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties.

Potential total cost per year

Total cost

40,000,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use No

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.