Uitgebreide indicatie

Moderately severe to severe Haemophilia B (adult)

Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Totale kosten

40.000.000,00

Registratiefase

Klinische studies

Product

Werkzame stof

Fidanacogene elaparvovec

Domein

Cardiovasculaire aandoeningen

Reden van opname

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Hemostase bevorderende medicatie

Uitgebreide indicatie

Moderately severe to severe Haemophilia B (adult)

Fabrikant

Pfizer

Werkingsmechanisme

Gentherapie

Toedieningsweg

Intraveneus

Toedieningsvorm

Infuus

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
Een AAV vector die een high-activity Factor IX transgene bevat.

Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Versnelde beoordeling

Bijzonderheid

Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)

ATMP

Ja

Indieningsdatum

April 2023

Verwachte registratie

Juni 2024

Weesgeneesmiddel

Ja

Registratiefase

Klinische studies

Aanvullende opmerkingen
Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP. Fabrikant verwacht de indiening in het tweede kwartaal 2023  en de  registratie in het tweede kwartaal van 2024.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor IX concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd. In de toekomst ook wellicht Entranacogene dezaparvovec.

Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Na succesvolle gentherapie is er geen noodzaak meer tot profylactische onderhoudsbehandeling met factor IX concentraat. Er is nog wel factor IX concentraat nodig bij bloedingen of operaties (tenzij de met gentherapie bereikte factor IX niveaus zeer hoog zijn). Fidanacogene elaparvovec bevat dezelfde genetische variant met extra hoge factor IX activiteit als entranacogene dezparvovec. In theorie hebben zij een vergelijkbare werkzaamheid. Het enige verschil is het type AAV vector. Fidanacogene elaparvovec is op basis van een AAV8 vector, terwijl entranacogene dezaparvovec op basis van een AAV5 vector is. Patiënten kunnen van nature antistoffen hebben tegen zo'n vector en dus soms wel voor de ene maar niet voor de andere vector in aanmerking komen. Dus vanuit AAV antistoffen zouden de vectoren complementair kunnen zijn.

Behandelduur

eenmalig

Bronnen
NCT03861273
Aanvullende opmerkingen
Eenmalige intraveneuze toediening gedurende 1 uur

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 40

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
erfelijkheid.nl, expert opinie.
Aanvullende opmerkingen
Het totaal aantal hemofilie B patiënten wordt geschat op 400 in Nederland. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Vooralsnog komen alleen de volgende patiënten in aanmerking; patiënten met ernstige hemofilie B, patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor IX hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-8 en patiënten die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal patiënten dat in aanmerking komt is hierdoor beduidend lager, naar verwachting potentieel maximaal 40 patiënten in totaal. Let wel: een deel van deze patiënten (ongeveer 10-15) wordt in studieverband al behandeld, het reële aantal patiënten dat in aanmerking komt zal daarom nog lager liggen dan deze 40 patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

> 1.000.000,00

Bronnen
Expert opinie; medicijnkosten.nl; Farmacotherapeutisch Kompas.
Aanvullende opmerkingen
Glybera, de eerste gentherapie die in Europa op de markt werd gebracht kostte zo'n €1.000.000 per patiënt per jaar. Mogelijk gaat dit geneesmiddel een prijs krijgen richting de €1.000.000. Een patiënt met een ernstige vorm van hemofilie B kost momenteel €200.000-€300.000 per jaar. De fabrikant geeft aan dat de prijsstelling niet vóór de vierde kwartaal van 2023 beschikbaar zal zijn. De prijs wordt (mede) vastgesteld op basis van de therapeutische waarde ten opzichte van andere beschikbare therapieën. Hierbij zal rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

40.000.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik

Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding

Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.