U bevindt zich hier:
Moderately severe to severe Haemophilia B (adult)
Mogelijk meerwaarde
40.000.000,00
Klinische studies
Fidanacogene elaparvovec
Cardiovasculaire aandoeningen
Nieuw middel (specialité)
Hemostase bevorderende medicatie
Pfizer
Gentherapie
Intraveneus
Infuus
Intramuraal (MSZ)
Een AAV vector die een high-activity Factor IX transgene bevat.
Centraal (EMA)
Versnelde beoordeling
Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Ja
April 2023
Juni 2024
Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP. Fabrikant verwacht de indiening in het tweede kwartaal 2023 en de registratie in het tweede kwartaal van 2024.
Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor IX concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd. In de toekomst ook wellicht Entranacogene dezaparvovec.
Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Na succesvolle gentherapie is er geen noodzaak meer tot profylactische onderhoudsbehandeling met factor IX concentraat. Er is nog wel factor IX concentraat nodig bij bloedingen of operaties (tenzij de met gentherapie bereikte factor IX niveaus zeer hoog zijn). Fidanacogene elaparvovec bevat dezelfde genetische variant met extra hoge factor IX activiteit als entranacogene dezparvovec. In theorie hebben zij een vergelijkbare werkzaamheid. Het enige verschil is het type AAV vector. Fidanacogene elaparvovec is op basis van een AAV8 vector, terwijl entranacogene dezaparvovec op basis van een AAV5 vector is. Patiënten kunnen van nature antistoffen hebben tegen zo'n vector en dus soms wel voor de ene maar niet voor de andere vector in aanmerking komen. Dus vanuit AAV antistoffen zouden de vectoren complementair kunnen zijn.
eenmalig
NCT03861273
Eenmalige intraveneuze toediening gedurende 1 uur
< 40
Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
erfelijkheid.nl, expert opinie.
Het totaal aantal hemofilie B patiënten wordt geschat op 400 in Nederland. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Vooralsnog komen alleen de volgende patiënten in aanmerking; patiënten met ernstige hemofilie B, patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor IX hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-8 en patiënten die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal patiënten dat in aanmerking komt is hierdoor beduidend lager, naar verwachting potentieel maximaal 40 patiënten in totaal. Let wel: een deel van deze patiënten (ongeveer 10-15) wordt in studieverband al behandeld, het reële aantal patiënten dat in aanmerking komt zal daarom nog lager liggen dan deze 40 patiënten.
> 1.000.000,00
Expert opinie; medicijnkosten.nl; Farmacotherapeutisch Kompas.
Glybera, de eerste gentherapie die in Europa op de markt werd gebracht kostte zo'n €1.000.000 per patiënt per jaar. Mogelijk gaat dit geneesmiddel een prijs krijgen richting de €1.000.000. Een patiënt met een ernstige vorm van hemofilie B kost momenteel €200.000-€300.000 per jaar. De fabrikant geeft aan dat de prijsstelling niet vóór de vierde kwartaal van 2023 beschikbaar zal zijn. De prijs wordt (mede) vastgesteld op basis van de therapeutische waarde ten opzichte van andere beschikbare therapieën. Hierbij zal rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties.
Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.
Nee
Er is op dit moment geen overige informatie.
Inzicht in verwachte markttoetredinginnovatieve geneesmiddelen