Fingolimod

Uitgebreide indicatie	Fingolimod is geïndiceerd als enkelvoudige ziektemodificerende therapie bij zeer actieve relapsing-remitting multiple sclerose in de volgende volwassen patiëntengroepen en pediatrische patiënten vanaf de leeftijd 10 jaar en ouder: Patiënten met zeer actieve ziekte ondanks een volledige en adequate behandeling met ten minste één ziektemodificerend middel of patiënten met zich snel ontwikkelende ernstige relapsing-remitting multiple sclerose, gedefinieerd door 2 of meer invaliderende schubs in één jaar en met 1 of meer gadolinium aankleurende laesies op de hersen-MRI of een significante toename van de lading van T2-laesies in vergelijking met een eerdere recente MRI.
Therapeutische waarde	Geen oordeel
Totale kosten	715.000,00
Registratiefase	Geregistreerd en vergoed

Product

Werkzame stof	Fingolimod
Domein	Neurologische aandoeningen
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Multiple sclerose
Uitgebreide indicatie	Fingolimod is geïndiceerd als enkelvoudige ziektemodificerende therapie bij zeer actieve relapsing-remitting multiple sclerose in de volgende volwassen patiëntengroepen en pediatrische patiënten vanaf de leeftijd 10 jaar en ouder: Patiënten met zeer actieve ziekte ondanks een volledige en adequate behandeling met ten minste één ziektemodificerend middel of patiënten met zich snel ontwikkelende ernstige relapsing-remitting multiple sclerose, gedefinieerd door 2 of meer invaliderende schubs in één jaar en met 1 of meer gadolinium aankleurende laesies op de hersen-MRI of een significante toename van de lading van T2-laesies in vergelijking met een eerdere recente MRI.
Merknaam	Gilenya
Fabrikant	Novartis
Werkingsmechanisme	Immunosuppressie
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Capsule
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Fingolimod is een sfingosine 1-fosfaatreceptor modulator. Fingolimodfosfaat bindt aan de sfingosine 1-fosfaat (S1P)-receptortype-1 aanwezig op de lymfocyten, en passeert gemakkelijk de bloed-hersenbarrière om daar te binden aan de S1P-receptor-1 op de zenuwcellen in het centraal zenuwstelsel (CZS). Door zich als functionele antagonist van de S1P-receptor-1 op de lymfocyten te gedragen, zorgt fingolimodfosfaat ervoor dat lymfocyten niet meer weg kunnen komen uit de lymfeknopen, wat een herverdeling van lymfocyten veroorzaakt in plaats van een vermindering.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	November 2017
Verwachte registratie	November 2018
Registratiefase	Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP-opinie september 2018. Geregistreerd in november 2018.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Avonex
Therapeutische waarde	Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Significant effectiever op primaire uitkomst vergeleken met Avonex (NEJM sept 2018), wel meer bijwerkingen (SAE).
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	0,25-0,5 mg
Bronnen	Fabrikant; NCT01892722

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	27 - 38 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	De Mol et al. J Neurol. 2018 Jun;265(6):1310-1319.
Aanvullende opmerkingen	De inschatting is dat er terughoudend met het geneesmiddel zal worden gestart bij kinderen vanwege de bijwerkingen. Er wordt uitgegaan van een leeftijd van ~13-14 jaar bij MS diagnose. Vanuit het MS kindercentrum is de inschatting een gemiddelde leeftijd van 13 jaar, echter op basis van de publicatie van De Mol et al. is de gemiddelde leeftijd ~14 jaar bij CIS. Er zijn in Nederland circa 55 kinderen met MS. Hiervan wordt op dit moment 90% behandeld, met name met Interferon en 10-15% staat momenteel op een 2e-lijns behandeling. In het geval fingolimod EMA goedkeuring krijgt voor een 2-lijn behandeling, zou fingolimod bij 50% van de 55 kinderen met MS worden voorgeschreven. In het geval fingolimod ook bij naïeve patiënten met actieve ziekte kan worden voorgeschreven (1-lijn en 2-lijn), is de verwachting dat 70% van de 55 kinderen met fingolimod zal worden behandeld.

Patiëntvolume

27 - 38

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

De Mol et al. J Neurol. 2018 Jun;265(6):1310-1319.

Aanvullende opmerkingen

De inschatting is dat er terughoudend met het geneesmiddel zal worden gestart bij kinderen vanwege de bijwerkingen. Er wordt uitgegaan van een leeftijd van ~13-14 jaar bij MS diagnose. Vanuit het MS kindercentrum is de inschatting een gemiddelde leeftijd van 13 jaar, echter op basis van de publicatie van De Mol et al. is de gemiddelde leeftijd ~14 jaar bij CIS. Er zijn in Nederland circa 55 kinderen met MS. Hiervan wordt op dit moment 90% behandeld, met name met Interferon en 10-15% staat momenteel op een 2e-lijns behandeling. In het geval fingolimod EMA goedkeuring krijgt voor een 2-lijn behandeling, zou fingolimod bij 50% van de 55 kinderen met MS worden voorgeschreven. In het geval fingolimod ook bij naïeve patiënten met actieve ziekte kan worden voorgeschreven (1-lijn en 2-lijn), is de verwachting dat 70% van de 55 kinderen met fingolimod zal worden behandeld.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	22.000,00
Bronnen	G-standaard, SmPC
Aanvullende opmerkingen	Een capsule van 0,5 mg fingolimod kost €60,74 (excl. BTW). Op jaarbasis zal een behandeling maximaal €22.171,66 (excl. BTW) bedragen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	715.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

715.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.