Extended indication Patients with severe or moderately severe hemophilia B
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 50,000,000.00
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance FLT180a
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Hemostasis promoting medication
Extended indication Patients with severe or moderately severe hemophilia B
Manufacturer Freeline Therapeutics
Mechanism of action Gene therapy
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
ATMP Yes
Submission date 2022
Expected Registration 2023
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials
Additional comments Primary completion datum fase 1-2 studie in januari 2021. Daarna wordt pas gestart met de "pivotal" trial.

Therapeutic value

Current treatment options Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor IX concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd. In de toekomst ook wellicht Fidanacogene elaparvovec.
Therapeutic value No estimate possible yet
Frequency of administration 1 times a day
References NCT03369444

Expected patient volume per year

Patient volume

< 50

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References medicijnkosten.nl; Farmacotherapeutisch Kompas.
Additional comments In Nederland zijn ongeveer 400 patiënten met hemofilie B. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Vooralsnog komen de volgende patiënten hiervoor in aanmerking; patiënten met ernstige of matig ernstige hemofilie B én die volwassen zijn én die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor IX hebben gehad én die geen antistoffen hebben tegen de vector AAVS3 én die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal hemofilie B patienten met een ernstig of matig ernstig ziektebeeld wordt ingeschat op ongeveer 60% (40% ernstig, 20% matig ernstig). Gezien de criteria voor deze indicatie is het aantal dus beduidend lager. De inschatting is maximaal 50 patiënten. Let wel: een deel van deze patiënten (ongeveer 10-15) wordt in studieverband al behandeld, het reële aantal patiënten dat in aanmerking komt zal daarom nog lager liggen dan deze 50 patiënten.

Expected cost per patient per year

Cost > 1,000,000.00
References medicijnkosten.nl; Farmacotherapeutisch Kompas.
Additional comments Glybera, de eerste gentherapie die in Europa op de markt werd gebracht kostte zo'n €1.000.000 per patiënt per jaar. Een patiënt met een ernstige vorm van hemofilie B kost momenteel €200.000- €300.000 per jaar. Een inschatting van €1.000.000 kan daarom mogelijk een onderschatting zijn.

Potential total cost per year

Total cost

50,000,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.