Uitgebreide indicatie Patients with severe or moderately severe hemophilia B
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 50.000.000,00
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof FLT180a
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie
Uitgebreide indicatie Patients with severe or moderately severe hemophilia B
Fabrikant Freeline Therapeutics
Werkingsmechanisme Gentherapie
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Versnelde beoordeling
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
ATMP Ja
Indieningsdatum 2022
Verwachte registratie 2023
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Primary completion datum fase 1-2 studie in januari 2021. Daarna wordt pas gestart met de "pivotal" trial.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor IX concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd. In de toekomst ook wellicht Fidanacogene elaparvovec.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Bronnen NCT03369444

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 50

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen medicijnkosten.nl; Farmacotherapeutisch Kompas.
Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn ongeveer 400 patiënten met hemofilie B. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Vooralsnog komen de volgende patiënten hiervoor in aanmerking; patiënten met ernstige of matig ernstige hemofilie B én die volwassen zijn én die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor IX hebben gehad én die geen antistoffen hebben tegen de vector AAVS3 én die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal hemofilie B patienten met een ernstig of matig ernstig ziektebeeld wordt ingeschat op ongeveer 60% (40% ernstig, 20% matig ernstig). Gezien de criteria voor deze indicatie is het aantal dus beduidend lager. De inschatting is maximaal 50 patiënten. Let wel: een deel van deze patiënten (ongeveer 10-15) wordt in studieverband al behandeld, het reële aantal patiënten dat in aanmerking komt zal daarom nog lager liggen dan deze 50 patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten > 1.000.000,00
Bronnen medicijnkosten.nl; Farmacotherapeutisch Kompas.
Aanvullende opmerkingen Glybera, de eerste gentherapie die in Europa op de markt werd gebracht kostte zo'n €1.000.000 per patiënt per jaar. Een patiënt met een ernstige vorm van hemofilie B kost momenteel €200.000- €300.000 per jaar. Een inschatting van €1.000.000 kan daarom mogelijk een onderschatting zijn.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

50.000.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.