Uitgebreide indicatie

Treatment of ambulatory Duchenne Muscular Dystrophy patients

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Totale kosten

975.000.000,00

Registratiefase

Klinische studies

Product

Werkzame stof

Fordadistrogene movaparvovec

Domein

Neurologische aandoeningen

Reden van opname

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Duchenne

Uitgebreide indicatie

Treatment of ambulatory Duchenne Muscular Dystrophy patients

Fabrikant

Pfizer

Werkingsmechanisme

Gentherapie

Toedieningsweg

Intraveneus

Toedieningsvorm

Infuus

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

ATMP

Ja

Indieningsdatum

April 2023

Verwachte registratie

Februari 2024

Weesgeneesmiddel

Ja

Registratiefase

Klinische studies

Aanvullende opmerkingen
Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP. De Fabrikant geeft aan indiening in het tweede kwartaal van 2023 te verwachten.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

Steroïden.

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Bronnen
NCT04281485

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 500

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Spierziekten Nederland (1);
Aanvullende opmerkingen
Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie (1).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

< 1.950.000,00

Bronnen
https://www.thepharmaletter.com/article/duchenne-market-to-be-an-expensive-place-to-be
Aanvullende opmerkingen
De prijs is nog niet vastgesteld. De prijsstelling zal niet vóór het 2de kwartaal van 2024 beschikbaar zijn. In de VS wordt verwacht dat de prijs per behandeling rond de 2 miljoen dollar zal liggen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

975.000.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.