Vouw alle secties open

Fosdenopterin

Nulibry

Uitgebreide indicatie Metabolic disease molybdenum cofactor deficiency (MoCD) Type A
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 1.560.000,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Fosdenopterin
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Metabolic disease molybdenum cofactor deficiency (MoCD) Type A
Merknaam Nulibry
Fabrikant BridgeBio Pharma
Werkingsmechanisme Overig
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen A synthetic version of cPMP, Molybdenum cofactor replacements. Fabrikant: BridgeBio Pharma / Origin Biosciences

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum Oktober 2021
Verwachte registratie September 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie ontvangen in juli 2022.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Het effect van de eerste studie lijkt groot te zijn. Patiënten die met fosdenopterin behandeld werden hadden een overleving van 84% na drie jaar, tegenover 55% van de niet behandelde patiënten.
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 0,9 mg/kg
Bronnen https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2021/214018s000lbl.pdf, NCT02629393
Aanvullende opmerkingen Titration Schedule Preterm Neonates (Gestational Age Less than 37 weeks): Initial Dosage= 0.4 mg/kg once daily, Month 1= 0.7 mg/kg once daily, Month 3= 0.9 mg/kg once daily Term Neonates (Gestational Age 37 weeks and Above): Initial Dosage= 0.55 mg/kg once daily, Month 1= 0.75 mg/kg once daily, Month 3= 0.9 mg/kg once daily For patients one year of age or older, the recommended dosage of NULIBRY is 0.9 mg/kg (based on actual body weight) administered as an intravenous infusion once daily.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

2 - 4

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Erfelijkheid.nl, Orphanet
Aanvullende opmerkingen Over de hele wereld zijn er meer dan 100 mensen met molybdeen co-factor deficiëntie. De incidentie is 1:200.000 geboortes. Maximaal 1 nieuwe patiënt per jaar. Na 10 jaar is 20% van de onbehandelde patiënten nog in leven. In Nederland zijn nu 4 patiënten bekend, waarvan er reeds 2 worden behandeld.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten > 520.000,00
Bronnen drugs.com
Aanvullende opmerkingen Prijs in de Verenigde Staten betreft $1,452 per 9,5mg poeder voor intraveneuze injectie.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

1.560.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen AdisInsight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.