Ganaxolone

Extended indication	Treatment in Children and Young Adults With CDKL5 Deficiency Disorder aged 2 to 21 years
Therapeutic value	Possible added value
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Ganaxolone
Domain	Neurological disorders
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Epilepsy
Extended indication	Treatment in Children and Young Adults With CDKL5 Deficiency Disorder aged 2 to 21 years
Manufacturer	Marinus Pharmaceuticals
Mechanism of action	Receptor agonist
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Oral suspension
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Additional remarks	GABA A receptor agonist.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
ATMP	No
Submission date	2021
Expected Registration	2022
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	Indieningsdatum op basis van primary completion datum in juli 2020.

Therapeutic value

Current treatment options	Er is nog geen behandeling; epileptische aanvallen zijn moeilijk met anti-epileptica te remmen.
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	In de trial werd een significante 32,2 procent mediane reductie in 28-daagse major motor seizure frequency aangetoond, vergeleken met een 4% reductie bij patiënten die placebo toegediend kregen. Het heeft een farmacokinetisch gunstiger profiel en geen werkzame metabolieten, waardoor er minder bijwerkingen optreden. Er zijn geen head-to-head studies uitgevoerd met de huidige anti-epileptica.
Frequency of administration	3 times a day
Dosage per administration	50 mg/ml
References	NCT03572933

Expected patient volume per year

Patient volume	10 - 20 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Orpha.net
Additional remarks	In Engeland is de prevalentie van CDKL5 syndroom 1 op de 42.400. Dit zou betekenen dat er bij een gelijke prevalentie in Nederland rond de 400 patiënten zullen zijn. Dit zou naar verhouding betekenen dat er in de leeftijdsgroep van 2 tot 22 jaar 87 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Er wordt verwacht dat er 10 tot 20 patiënten behandeld zullen worden.

Patient volume

10 - 20

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Orpha.net

Additional remarks

In Engeland is de prevalentie van CDKL5 syndroom 1 op de 42.400. Dit zou betekenen dat er bij een gelijke prevalentie in Nederland rond de 400 patiënten zullen zijn. Dit zou naar verhouding betekenen dat er in de leeftijdsgroep van 2 tot 22 jaar 87 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Er wordt verwacht dat er 10 tot 20 patiënten behandeld zullen worden.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	Status epilepticus
References	Adisinsight
Additional remarks	Lopende fase 3 studie.

Other information

There is currently no futher information available.