Extended indication Treatment in Children and Young Adults With CDKL5 Deficiency Disorder aged 2 to 21 years
Therapeutic value Possible added value
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Ganaxolone
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Epilepsy
Extended indication Treatment in Children and Young Adults With CDKL5 Deficiency Disorder aged 2 to 21 years
Manufacturer Marinus Pharmaceuticals
Mechanism of action Receptor agonist
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Oral suspension
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional comments GABA A receptor agonist.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
ATMP No
Submission date 2021
Expected Registration 2022
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials
Additional comments Indieningsdatum op basis van primary completion datum in juli 2020.

Therapeutic value

Current treatment options Er is nog geen behandeling; epileptische aanvallen zijn moeilijk met anti-epileptica te remmen.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation In de trial werd een significante 32,2 procent mediane reductie in 28-daagse major motor seizure frequency aangetoond, vergeleken met een 4% reductie bij patiënten die placebo toegediend kregen. Het heeft een farmacokinetisch gunstiger profiel en geen werkzame metabolieten, waardoor er minder bijwerkingen optreden. Er zijn geen head-to-head studies uitgevoerd met de huidige anti-epileptica.
Frequency of administration 3 times a day
Dosage per administration 50 mg/ml
References NCT03572933

Expected patient volume per year

Patient volume

10 - 20

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Orpha.net
Additional comments In Engeland is de prevalentie van CDKL5 syndroom 1 op de 42.400. Dit zou betekenen dat er bij een gelijke prevalentie in Nederland rond de 400 patiënten zullen zijn. Dit zou naar verhouding betekenen dat er in de leeftijdsgroep van 2 tot 22 jaar 87 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Er wordt verwacht dat er 10 tot 20 patiënten behandeld zullen worden.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Status epilepticus
References Adisinsight
Additional comments Lopende fase 3 studie.

Other information

There is currently no futher information available.