Extended indication Combinatiebehandeling met daunorubicine (DNR) en cytarabine (AraC) voor de behandeling van patiënten
Therapeutic value Possible added value
Total cost 16,211,400.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Gemtuzumab ozogamicin
Domain Oncology and Hematology
Main indication Leukemia
Extended indication Combinatiebehandeling met daunorubicine (DNR) en cytarabine (AraC) voor de behandeling van patiënten van 15 jaar en ouder met niet eerder behandelde de novo CD33-positieve acute myeloïde leukemie (AML), met uitzondering van acute promyelocytaire leukemie (APL).
Proprietary name Mylotarg
Manufacturer Pfizer
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks Gemtuzumab ozogamicine is een tegen CD33 gericht antibody-drug conjugate. Dit middel is in 2010 in de VS vrijwillig van de markt gehaald vanwege ernstige bijwerkingen. Inmiddels is Mylotarg weer geregistreerd in de VS.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Particularity New medicine
Submission date December 2016
Expected Registration April 2018
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional remarks Positieve CHMP opinie februari 2018. Geregistreerd in april 2018.

Therapeutic value

Current treatment options Standaard chemotherapie. De standaard behandeling bestaat uit een drie daagse toediening van een anthracycline (,idarubicine 12mg/m2 ) gecombineerd met cytosine-arabinoside (ARA-C) 200mg/m2 continu i.v. gedurende 7 dagen. Daunorubicine in equivalente doseringen gegeven als de andere anthracyclines is even effectief.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Er is volgens de HOVON acute myeloïde leukemie werkgroep geen plaats voor Mylotarg in de up-front setting (dat is label). Data zijn te mager. Voor de groep waarvoor het aantrekkelijk zou kunnen zijn, de goed risico patiënten, wordt geprobeerd toch autologe hematopoietische stamceltransplantatie te geven, en dan is het geen aantrekkelijk middel.
Duration of treatment Median 12 week / weeks
Dosage per administration 3 mg/m2
References Fabrikant; Castaigne et al. Lancet 2012;379:1508-16.
Additional remarks Behandelschema: 3 mg/m2/dosis (tot een maximum van 5 mg/dosis). Inductie cyclus: 3 doseringen op dag 1, 4, en 7; (1ste en 2e) consolidatie cycli: 1 dosering op dag 0. Fabrikant: Iedere patiënt zal Mylotarg in de inductie cyclus krijgen. Patiënten met een CR/CRp na de inductiecyclus kunnen behandeld worden met Mylotarg in de consolidatie cycli. In de inductie cyclus werden 139 patienten (100%) met Mylotarg behandeld. In de 1ste consolidatie cyclus 100 patienten (72%) met Mylotarg. In de 2de consolidatie cyclus 87 patienten (63%) met Mylotarg. Voor de behandeling van AML krijgt een patient van 1,8 m2 gemiddeld 23,5 mg Mylotarg toegediend rekening houdend met CR/CRp. Inductie cyclus en maximaal 2 consolidatie cycli; maximaal 5 doseringen.

Expected patient volume per year

Patient volume

27 - 632

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Max. patiëntvolume: NKR 2016. Realistisch patiëntvolume: Kuchenbauer et al. Haematologica 2005; 90:1617-1625. Juliusson. Clin Lymphoma Myeloma Leuk. 2011 Jun;11 Suppl 1:S54-9. Dinmohamed et al. Leukemia. 2016 Jan;30(1):24-31. doi: 10.1038/leu.2015.188. Fabrikant
Additional remarks Mylotarg is geindiceerd voor een 1ste lijn behandeling voor volwassen patienten met AML. De incidentie AML is 651 patiënten per jaar waarvan 632 patiënten 15 jaar of ouder zijn. Hiervan hebben 442 patiënten geen FLT3 mutatie (berekend op basis van de aanname dat in 30% van de patiënten de FLT3 mutatie voorkomt (Kuchenbauer et al., 2005)); de groep patiënten die in aanmerking zal komen voor gemtuzumab. Op basis van Juliusson (2011) en Dinmohamed et al. (2016) kan worden geconcludeerd dat 62% van de patiënten in aanmerking komt voor de behandeling met intensieve chemotherapie (274 patiënten). De verwachting van de fabrikant in afstemming met klinisch experts is dat 50% van de 274 patiënten zal worden behandeld in studieverband. Van de 137 patiënten die niet in studieverband worden behandeld wordt verwacht dat slechts 20% (27 patiënten) gemtuzumab zullen ontvangen omdat het alleen in de "good risk" groep effectief zal zijn.

Expected cost per patient per year

Cost 24,600.00 - 73,800.00
References Fabrikant; Scrip
Additional remarks Fabrikant geeft aan dat er voor Mylotarg nog geen prijsindicatie dan wel lijstprijs vastgesteld is voor Europa. Deze prijsstelling zal in het derde kwartaal van 2018 beschikbaar zijn. De definitieve prijs wordt (mede) vastgesteld op basis van de therapeutische waarde ten opzichte van andere beschikbare therapieën. Hierbij zal ook rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties. Uitgaande van het gemiddelde lichaamsoppervlakte wordt er per toediening 1 flacon gebruikt. Minimale kosten: 1 toediening/flacon. Maximale kosten: 5 toedieningen/flacons. Gemiddeld 4.2 toedieningsflacons. Scrip meldt dat de lijstprijs voor Mylotarg in de VS is gezet op $24,600 per cyclus. Maximaal uitgaande van 3 cycli.

Potential total cost per year

Total cost

16,211,400.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use Yes
Indications off label use In de relapse setting.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.