Gemtuzumab ozogamicin

Stofnaam
Gemtuzumab ozogamicin
Domein
Oncologie en Hematologie
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Leukemie
Uitgebreide indicatie
Combinatiebehandeling met daunorubicine (DNR) en cytarabine (AraC) voor de behandeling van patiënten van 15 jaar en ouder met niet eerder behandelde de novo CD33-positieve acute myeloïde leukemie (AML), met uitzondering van acute promyelocytaire leukemie (APL).

1. Product

Merknaam
Mylotarg
Fabrikant
Pfizer
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
Gemtuzumab ozogamicine is een tegen CD33 gericht antibody-drug conjugate. Dit middel is in 2010 in de VS vrijwillig van de markt gehaald vanwege ernstige bijwerkingen door te hoge dosering. Inmiddels is er uit de klinische studies naar voren gekomen dat een gefractioneerd en lager dosis regime veel minder bijwerkingen geeft en is Mylotarg weer geregistreerd in de VS en voor de eerste maal in de EU.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Datum indiening
December 2016
Verwachte registratie
April 2018
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen
Positieve CHMP opinie februari 2018. Geregistreerd in april 2018. Opgenomen als add-ongeneesmiddel in juli 2018.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Standaard chemotherapie. De standaard behandeling bestaat uit een drie daagse toediening van een anthracycline (,idarubicine 12mg/m2 ) gecombineerd met cytosine-arabinoside (ARA-C) 200mg/m2 continu i.v. gedurende 7 dagen. Daunorubicine in equivalente doseringen gegeven als de andere anthracyclines is even effectief.
Therapeutische waarde

Nog geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Er is volgens de HOVON acute myeloïde leukemie werkgroep geen plaats voor Mylotarg in de up-front setting (dat is label). Voor de groep waarvoor het aantrekkelijk zou kunnen zijn, de goed risico patiënten, wordt geprobeerd toch autologe hematopoietische stamceltransplantatie te geven, en dan is het geen aantrekkelijk middel.
Behandelduur
Mediaan 12 week/weken
Dosering per toediening
3 mg/m2
Bronnen
Fabrikant; Castaigne et al. Lancet 2012;379:1508-16.
Aanvullende opmerkingen
Behandelschema: 3 mg/m2/dosis (tot een maximum van 5 mg/dosis). Inductie cyclus: 3 doseringen op dag 1, 4, en 7; (1ste en 2e) consolidatie cycli: 1 dosering op dag 0. Fabrikant: Iedere patiënt zal Mylotarg in de inductie cyclus krijgen. Patiënten met een CR/CRp na de inductiecyclus kunnen behandeld worden met Mylotarg in de consolidatie cycli. In de inductie cyclus werden 139 patiënten (100%) met Mylotarg behandeld. In de 1ste consolidatie cyclus 100 patienten (72%) met Mylotarg. In de 2de consolidatie cyclus 87 patienten (63%) met Mylotarg. Voor de behandeling van AML krijgt een patiënt van 1,8 m2 gemiddeld 21,75 mg Mylotarg toegediend rekening houdend met CR/CRp. Inductie cyclus en maximaal 2 consolidatie cycli; maximaal 5 doseringen/flacons. Gemiddeld worden er 4.2 flacons van 5 mg gebruikt.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

27

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Max. patiëntvolume: NKR 2016. Realistisch patiëntvolume: Kuchenbauer et al. Haematologica 2005; 90:1617-1625. Juliusson. Clin Lymphoma Myeloma Leuk. 2011 Jun;11 Suppl 1:S54-9. Dinmohamed et al. Leukemia. 2016 Jan;30(1):24-31. doi: 10.1038/leu.2015.188. Fabrikant
Aanvullende opmerkingen
Mylotarg is geindiceerd voor een 1ste lijn behandeling voor volwassen patienten met AML. De incidentie AML is 651 patiënten per jaar waarvan 632 patiënten 15 jaar of ouder zijn. Hiervan hebben 442 patiënten geen FLT3 mutatie (berekend op basis van de aanname dat in 30% van de patiënten de FLT3 mutatie voorkomt (Kuchenbauer et al., 2005)); de groep patiënten die in aanmerking zal komen voor gemtuzumab. Op basis van Juliusson (2011) en Dinmohamed et al. (2016) kan worden geconcludeerd dat 62% van de patiënten in aanmerking komt voor de behandeling met intensieve chemotherapie (274 patiënten). De verwachting van de fabrikant in afstemming met klinisch experts is dat 50% van de 274 patiënten zal worden behandeld in studieverband. Van de 137 patiënten die niet in studieverband worden behandeld wordt verwacht dat slechts 20% (27 patiënten) gemtuzumab zullen ontvangen omdat het alleen in de "good risk" groep effectief zal zijn.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
30.353 - 36.135
Bronnen
Fabrikant; G-standaard
Aanvullende opmerkingen
Uitgaande van het gemiddelde lichaamsoppervlakte wordt er per toediening 1 flacon gebruikt. Minimale kosten: 1 toediening/flacon. Maximale kosten: 5 toedieningen/flacons. Gemiddeld 4.2 toedieningsflacons. De lijstprijs voor Mylotarg is gezet op €7.227,00 per flacon van 5 mg. Gemiddelde kosten zijn €30.353,00. Maximale kosten: €36.135,00.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

897.588

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Ja
Indicaties off-label gebruik
In de relapse setting en bij kinderen
Bronnen
Fabrikant

8. Indicatieuitbreiding(en)

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.