Gilteritinib

Stofnaam

Gilteritinib

Domein

Oncologie en Hematologie

Reden van opname in Horizonscan

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

AML/MDS

Uitgebreide indicatie
Xospata is geïndiceerd als monotherapie voor de behandeling van volwassen patiënten die gerecidiveerde of refractaire acute myeloïde leukemie (AML) met een FLT3-mutatie hebben.

1. Product

Merknaam

Xospata

Fabrikant

Astellas

Werkingsmechanisme

Tyrosine kinase remmer

Toedieningsweg

Oraal

Toedieningsvorm

Tablet

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
FLT3 inhibitor

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Accelerated assessment

Datum indiening

April 2019

Verwachte registratie

Oktober 2019

Weesgeneesmiddel

Ja

Fase registratie

Geregistreerd

Aanvullende opmerkingen
Positieve CHMP-opinie september 2019. Geregistreerd per oktober 2019.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties

Chemotherapie

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Fase 3 studie (FLT3 gemuteerde relapse/refractory AML): 68% van de 247 patienten in de gilteritinib arm liet een response zien, 21% behaalde een complete remissie. Algehele mediane overleving in de gilteritinib arm was 9,3 maanden. Verbeterde Overal Survival, Complete Remission en Event Free Survival ten opzichte van salvage chemotherapy. Gilteritinib wordt in een toekomstige HOVON studie in nieuw-gediagnosticeerde AML FLT-3 positieve patienten vergeleken met midostaurine.

Behandelduur

Mediaan 4.1 maand/maanden

Toedieningsfrequentie

1 maal per dag

Dosering per toediening

120 mg

Bronnen
NCT02421939; Hovon; Perl et al. Lancet Oncol. 2017 Aug; 18(8): 1061–1075. Perl AE, et al. Presented at the AACR, Results ADMIRAL trial, March 29-April 3 2019.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

10 - 20

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Fabrikant; NKR; Levis. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2013; 2013: 220–226; kanker.nl. Nagel et al. Ann Hematol. 2017 Dec;96(12):1993-2003
Aanvullende opmerkingen
Incidentie AML patienten in Nederland is 721 (IKNL, 2017) waarvan ongeveer 25% FLT3 gemuteerd (180) .  Bij ongeveer de helft van het aantal patiënten komt AML terug (90). Quizartinib zal eveneens voor deze indicatie geregistreerd worden waardoor het verwachte marktaandeel uitkomt op 50% (49). In de praktijk zal het waarschijnlijk om beperkte hoeveelheid patiënten gaan die gebridged worden naar allo HCT, inschatting expert opinie: 10-20 patiënten.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

90.000

Bronnen
Fabrikant
Aanvullende opmerkingen
Bij een behandelduur van 4,1 maanden en het gebruik per maand (gemiddeld 30,5 dagen) dan komt de behandelduur uit op 4,1 x 30,5 = 125 dagen. 125 dagen komt overeen met 125/28 = 4,5 verpakkingen hetgeen in de praktijk neer komt op de verstrekking van 5 verpakkingen waarbij de kosten uitkomen op €90.000 per patiënt per jaar.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

1.350.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)

Ja

Indicatieuitbreidingen

FLT3 gemuteerde AML: onderhoudstherapie (na inductie/consolidatie chemotherapie / na allogene stamceltransplantatie) en nieuw gediagnosticeerde patienten (die geen standaard chemo kunnen ontvangen/ voor patiënten die wel intensieve chemotherapie kunnen ontvangen).

Bronnen
Fabrikant; NCT02927262; NCT02997202; NCT02752035; HOVON-156

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.