Gilteritinib

Active substance
Gilteritinib
Domain
Oncology and Hematology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
AML / MDS
Extended indication
Xospata is geïndiceerd als monotherapie voor de behandeling van volwassen patiënten die gerecidiveerde of refractaire acute myeloïde leukemie (AML) met een FLT3-mutatie hebben.

1. Product

Proprietary name
Xospata
Manufacturer
Astellas
Mechanism of action
Tyrosine kinase inhibitor
Route of administration
Oral
Therapeutical formulation
Tablet
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Additional comments
FLT3 inhibitor

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Accelerated assessment
Submission date
April 2019
Expected Registration
October 2019
Orphan drug
Yes
Registration phase
Registered
Additional comments
Positieve CHMP-opinie september 2019. Geregistreerd per oktober 2019.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Chemotherapie
Therapeutic value
No judgement
Substantiation
Fase 3 studie (FLT3 gemuteerde relapse/refractory AML): 68% van de 247 patienten in de gilteritinib arm liet een response zien, 21% behaalde een complete remissie. Algehele mediane overleving in de gilteritinib arm was 9,3 maanden. Verbeterde Overal Survival, Complete Remission en Event Free Survival ten opzichte van salvage chemotherapy. Gilteritinib wordt in een toekomstige HOVON studie in nieuw-gediagnosticeerde AML FLT-3 positieve patienten vergeleken met midostaurine.
Duration of treatment
Median 4.1 month / months
Frequency of administration
1 times a day
Dosage per administration
120 mg
References
NCT02421939; Hovon; Perl et al. Lancet Oncol. 2017 Aug; 18(8): 1061–1075. Perl AE, et al. Perl et al., N Engl J Med 2019;381:1728-40.

4. Expected patient volume per year

Patient volume

10 - 20

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Fabrikant; NKR; Levis. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2013; 2013: 220–226; kanker.nl. Nagel et al. Ann Hematol. 2017 Dec;96(12):1993-2003
Additional comments
Incidentie AML patienten in Nederland is 721 (IKNL, 2017) waarvan ongeveer 25% FLT3 gemuteerd (180) . Bij ongeveer de helft van het aantal patiënten komt AML terug (90). Quizartinib zal eveneens voor deze indicatie geregistreerd worden waardoor het verwachte marktaandeel uitkomt op 50% (49). In de praktijk zal het waarschijnlijk om beperkte hoeveelheid patiënten gaan die gebridged worden naar allo HCT, inschatting expert opinie: 10-20 patiënten.

5. Expected cost per patient per year

Cost
90,000
References
Fabrikant
Additional comments
Bij een behandelduur van 4,1 maanden en het gebruik per maand (gemiddeld 30,5 dagen) dan komt de behandelduur uit op 4,1 x 30,5 = 125 dagen. 125 dagen komt overeen met 125/28 = 4,5 verpakkingen hetgeen in de praktijk neer komt op de verstrekking van 5 verpakkingen waarbij de kosten uitkomen op €90.000 per patiënt per jaar.

6. Potential total cost per year

Total cost

1,350,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
Yes
Indication extensions
FLT3 gemuteerde AML: onderhoudstherapie (na inductie/consolidatie chemotherapie / na allogene stamceltransplantatie) en nieuw gediagnosticeerde patienten (die geen standaard chemo kunnen ontvangen/ voor patiënten die wel intensieve chemotherapie kunnen ontvangen).
References
Fabrikant; NCT02927262; NCT02997202; NCT02752035; HOVON-156

9. Other information

There is currently no futher information available.