Gilteritinib

Active substance

Gilteritinib

Domain

Oncology and Hematology

Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen

New medicine (specialité)

Main indication

AML / MDS

Extended indication
Xospata is geïndiceerd als monotherapie voor de behandeling van volwassen patiënten die gerecidiveerde of refractaire acute myeloïde leukemie (AML) met een FLT3-mutatie hebben.

Product

Proprietary name

Xospata

Manufacturer

Astellas

Mechanism of action

Tyrosine kinase inhibitor

Route of administration

Oral

Therapeutical formulation

Tablet

Budgetting framework

Intermural (MSZ)

Additional comments
FLT3 inhibitor

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Accelerated assessment

Submission date

April 2019

Expected Registration

October 2019

Orphan drug

Yes

Registration phase

Registered

Additional comments
Positieve CHMP-opinie september 2019. Geregistreerd per oktober 2019.

Therapeutic value

Current treatment options

Chemotherapie

Therapeutic value

No judgement

Substantiation

Fase 3 studie (FLT3 gemuteerde relapse/refractory AML): 68% van de 247 patienten in de gilteritinib arm liet een response zien, 21% behaalde een complete remissie. Algehele mediane overleving in de gilteritinib arm was 9,3 maanden. Verbeterde Overal Survival, Complete Remission en Event Free Survival ten opzichte van salvage chemotherapy. Gilteritinib wordt in een toekomstige HOVON studie in nieuw-gediagnosticeerde AML FLT-3 positieve patienten vergeleken met midostaurine.

Duration of treatment

Median 4.1 month / months

Frequency of administration

1 times a day

Dosage per administration

120 mg

References
NCT02421939; Hovon; Perl et al. Lancet Oncol. 2017 Aug; 18(8): 1061–1075. Perl AE, et al. Perl et al., N Engl J Med 2019;381:1728-40.

Expected patient volume per year

Patient volume

10 - 20

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Fabrikant; NKR; Levis. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2013; 2013: 220–226; kanker.nl. Nagel et al. Ann Hematol. 2017 Dec;96(12):1993-2003
Additional comments
Incidentie AML patienten in Nederland is 721 (IKNL, 2017) waarvan ongeveer 25% FLT3 gemuteerd (180) .  Bij ongeveer de helft van het aantal patiënten komt AML terug (90). Quizartinib zal eveneens voor deze indicatie geregistreerd worden waardoor het verwachte marktaandeel uitkomt op 50% (49). In de praktijk zal het waarschijnlijk om beperkte hoeveelheid patiënten gaan die gebridged worden naar allo HCT, inschatting expert opinie: 10-20 patiënten.

Expected cost per patient per year

Cost

90,000

References
Fabrikant
Additional comments
Bij een behandelduur van 4,1 maanden en het gebruik per maand (gemiddeld 30,5 dagen) dan komt de behandelduur uit op 4,1 x 30,5 = 125 dagen. 125 dagen komt overeen met 125/28 = 4,5 verpakkingen hetgeen in de praktijk neer komt op de verstrekking van 5 verpakkingen waarbij de kosten uitkomen op €90.000 per patiënt per jaar.

Potential total cost per year

Total cost

1,350,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

Yes

Indication extensions

FLT3 gemuteerde AML: onderhoudstherapie (na inductie/consolidatie chemotherapie / na allogene stamceltransplantatie) en nieuw gediagnosticeerde patienten (die geen standaard chemo kunnen ontvangen/ voor patiënten die wel intensieve chemotherapie kunnen ontvangen).

References
Fabrikant; NCT02927262; NCT02997202; NCT02752035; HOVON-156

Other information

There is currently no futher information available.