Expand all sections

Gilteritinib

Xospata

Extended indication Xospata is geïndiceerd als monotherapie voor de behandeling van volwassen patiënten die gerecidiveer
Therapeutic value No judgement
Total cost 1,350,000.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Gilteritinib
Domain Oncology and Hematology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication AML / MDS
Extended indication Xospata is geïndiceerd als monotherapie voor de behandeling van volwassen patiënten die gerecidiveerde of refractaire acute myeloïde leukemie (AML) met een FLT3-mutatie hebben.
Proprietary name Xospata
Manufacturer Astellas
Mechanism of action Tyrosine kinase inhibitor
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks FLT3 inhibitor

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Submission date April 2019
Expected Registration October 2019
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional remarks Positieve CHMP-opinie september 2019. Geregistreerd per oktober 2019.

Therapeutic value

Current treatment options Chemotherapie
Therapeutic value No judgement
Substantiation Fase 3 studie (FLT3 gemuteerde relapse/refractory AML): 68% van de 247 patienten in de gilteritinib arm liet een response zien, 21% behaalde een complete remissie. Algehele mediane overleving in de gilteritinib arm was 9,3 maanden. Verbeterde Overal Survival, Complete Remission en Event Free Survival ten opzichte van salvage chemotherapy. Gilteritinib wordt in een toekomstige HOVON studie in nieuw-gediagnosticeerde AML FLT-3 positieve patienten vergeleken met midostaurine.
Duration of treatment Median 4.1 month / months
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 120 mg
References NCT02421939; Hovon; Perl et al. Lancet Oncol. 2017 Aug; 18(8): 1061–1075. Perl AE, et al. Perl et al., N Engl J Med 2019;381:1728-40.

Expected patient volume per year

Patient volume

10 - 20

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Fabrikant; NKR; Levis. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2013; 2013: 220–226; kanker.nl. Nagel et al. Ann Hematol. 2017 Dec;96(12):1993-2003
Additional remarks Incidentie AML patienten in Nederland is 721 (IKNL, 2017) waarvan ongeveer 25% FLT3 gemuteerd (180) . Bij ongeveer de helft van het aantal patiënten komt AML terug (90). Quizartinib zal eveneens voor deze indicatie geregistreerd worden waardoor het verwachte marktaandeel uitkomt op 50% (49). In de praktijk zal het waarschijnlijk om beperkte hoeveelheid patiënten gaan die gebridged worden naar allo HCT, inschatting expert opinie: 10-20 patiënten.

Expected cost per patient per year

Cost 90,000.00
References Fabrikant
Additional remarks Bij een behandelduur van 4,1 maanden en het gebruik per maand (gemiddeld 30,5 dagen) dan komt de behandelduur uit op 4,1 x 30,5 = 125 dagen. 125 dagen komt overeen met 125/28 = 4,5 verpakkingen hetgeen in de praktijk neer komt op de verstrekking van 5 verpakkingen waarbij de kosten uitkomen op €90.000 per patiënt per jaar.

Potential total cost per year

Total cost

1,350,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions FLT3 gemuteerde AML: onderhoudstherapie (na inductie/consolidatie chemotherapie / na allogene stamceltransplantatie) en nieuw gediagnosticeerde patienten (die geen standaard chemo kunnen ontvangen/ voor patiënten die wel intensieve chemotherapie kunnen ontvangen).
References Fabrikant; NCT02927262; NCT02997202; NCT02752035; HOVON-156

Other information

There is currently no futher information available.