Gilteritinib

Xospata
Active substance

Gilteritinib
Domain

Oncology and Hematology
Reason of inclusion

New medicine (specialité)
Main indication

AML / MDS
Extended indication 
Xospata is geïndiceerd als monotherapie voor de behandeling van volwassen patiënten die gerecidiveerde of refractaire acute myeloïde leukemie (AML) met een FLT3-mutatie hebben.

Product
Proprietary name

Xospata
Manufacturer

Astellas
Mechanism of action

Tyrosine kinase inhibitor
Route of administration

Oral
Therapeutical formulation

Tablet
Budgetting framework

Intermural (MSZ)
Additional comments 
FLT3 inhibitor

Registration
Registration route

Centralised (EMA)
Type of trajectory

Accelerated assessment
Submission date

April 2019
Expected Registration

October 2019
Orphan drug

Yes
Registration phase

Registered
Additional comments 
Positieve CHMP-opinie september 2019. Geregistreerd per oktober 2019.

Therapeutic value
Current treatment options

Chemotherapie
Therapeutic value

No judgement
Substantiation

Fase 3 studie (FLT3 gemuteerde relapse/refractory AML): 68% van de 247 patiënten in de gilteritinib arm liet een response zien, 21% behaalde een complete remissie. Algehele mediane overleving in de gilteritinib arm was 9,3 maanden. Verbeterde Overal Survival, Complete Remission en Event Free Survival ten opzichte van salvage chemotherapy. Gilteritinib wordt in een toekomstige HOVON studie in nieuw-gediagnosticeerde AML FLT-3 positieve patiënten vergeleken met midostaurine.
Duration of treatment

Median 4.1 month / months
Frequency of administration

1 times a day
Dosage per administration

120 mg
References 
NCT02421939; Hovon; Perl et al. Lancet Oncol. 2017 Aug; 18(8): 1061–1075. Perl AE, et al. Perl et al., N Engl J Med 2019;381:1728-40.

Expected patient volume per year
Patient volume

10 - 20

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References 
Fabrikant; NKR; Levis. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2013; 2013: 220–226; kanker.nl. Nagel et al. Ann Hematol. 2017 Dec;96(12):1993-2003
Additional comments 
Incidentie AML patienten in Nederland is 721 (IKNL, 2017) waarvan ongeveer 25% FLT3 gemuteerd (180) . Bij ongeveer de helft van het aantal patiënten komt AML terug (90). Quizartinib zal eveneens voor deze indicatie geregistreerd worden waardoor het verwachte marktaandeel uitkomt op 50% (49). In de praktijk zal het waarschijnlijk om beperkte hoeveelheid patiënten gaan die gebridged worden naar allo HCT, inschatting expert opinie: 10-20 patiënten.

Expected cost per patient per year
Cost

€ 90,000.00
References 
Fabrikant
Additional comments 
Bij een behandelduur van 4,1 maanden en het gebruik per maand (gemiddeld 30,5 dagen) dan komt de behandelduur uit op 4,1 x 30,5 = 125 dagen. 125 dagen komt overeen met 125/28 = 4,5 verpakkingen hetgeen in de praktijk neer komt op de verstrekking van 5 verpakkingen waarbij de kosten uitkomen op €90.000 per patiënt per jaar.

Potential total cost per year
Total cost

€ 1,350,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension
Indication extension

Yes
Indication extensions

FLT3 gemuteerde AML: onderhoudstherapie ( na allogene stamceltransplantatie) en nieuw gediagnosticeerde patiënten (die geen standaard chemo kunnen ontvangen/ voor patiënten die wel intensieve chemotherapie kunnen ontvangen).
References 
Fabrikant; ; NCT02997202; NCT02752035; NCT04027309

Other information

There is currently no futher information available.