Uitgebreide indicatie Xospata is geïndiceerd als monotherapie voor de behandeling van volwassen patiënten die gerecidiveer
Therapeutische waarde Geen oordeel
Totale kosten 1.350.000,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Gilteritinib
Domein Oncologie en Hematologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie AML/MDS
Uitgebreide indicatie Xospata is geïndiceerd als monotherapie voor de behandeling van volwassen patiënten die gerecidiveerde of refractaire acute myeloïde leukemie (AML) met een FLT3-mutatie hebben.
Merknaam Xospata
Fabrikant Astellas
Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen FLT3 inhibitor

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Versnelde beoordeling
Indieningsdatum April 2019
Verwachte registratie Oktober 2019
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie september 2019. Geregistreerd per oktober 2019.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Chemotherapie
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing Fase 3 studie (FLT3 gemuteerde relapse/refractory AML): 68% van de 247 patiënten in de gilteritinib arm liet een response zien, 21% behaalde een complete remissie. Algehele mediane overleving in de gilteritinib arm was 9,3 maanden. Verbeterde Overal Survival, Complete Remission en Event Free Survival ten opzichte van salvage chemotherapy. Gilteritinib wordt in een toekomstige HOVON studie in nieuw-gediagnosticeerde AML FLT-3 positieve patiënten vergeleken met midostaurine.
Behandelduur Mediaan 4.1 maand/maanden
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 120 mg
Bronnen NCT02421939; Hovon; Perl et al. Lancet Oncol. 2017 Aug; 18(8): 1061–1075. Perl AE, et al. Perl et al., N Engl J Med 2019;381:1728-40.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

10 - 20

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen Fabrikant; NKR; Levis. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2013; 2013: 220–226; kanker.nl. Nagel et al. Ann Hematol. 2017 Dec;96(12):1993-2003
Aanvullende opmerkingen Incidentie AML patienten in Nederland is 721 (IKNL, 2017) waarvan ongeveer 25% FLT3 gemuteerd (180) . Bij ongeveer de helft van het aantal patiënten komt AML terug (90). Quizartinib zal eveneens voor deze indicatie geregistreerd worden waardoor het verwachte marktaandeel uitkomt op 50% (49). In de praktijk zal het waarschijnlijk om beperkte hoeveelheid patiënten gaan die gebridged worden naar allo HCT, inschatting expert opinie: 10-20 patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 90.000,00
Bronnen Fabrikant
Aanvullende opmerkingen Bij een behandelduur van 4,1 maanden en het gebruik per maand (gemiddeld 30,5 dagen) dan komt de behandelduur uit op 4,1 x 30,5 = 125 dagen. 125 dagen komt overeen met 125/28 = 4,5 verpakkingen hetgeen in de praktijk neer komt op de verstrekking van 5 verpakkingen waarbij de kosten uitkomen op €90.000 per patiënt per jaar.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

1.350.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen FLT3 gemuteerde AML: onderhoudstherapie ( na allogene stamceltransplantatie) en nieuw gediagnosticeerde patiënten (die geen standaard chemo kunnen ontvangen/ voor patiënten die wel intensieve chemotherapie kunnen ontvangen).
Bronnen Fabrikant; ; NCT02997202; NCT02752035; NCT04027309

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.