Vouw alle secties open

Givinostat

Uitgebreide indicatie Ambulant Patients With Duchenne Muscular Dystrophy
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Givinostat
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Duchenne
Uitgebreide indicatie Ambulant Patients With Duchenne Muscular Dystrophy
Fabrikant Italfarmaco
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Suspensie voor oraal gebruik
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Givinostat is een histon deacetylase (HDAC) inhibitor.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum December 2022
Verwachte registratie Januari 2024
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De primaire eindpunten van de EPIDYS trial zijn gehaald.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 2 maal per dag
Bronnen NCT02851797

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 500

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Spierziekten Nederland; Clemens et al. JAMA Neurol. 2020;77(8):982-991 (1). NCT02851797 (2)
Aanvullende opmerkingen Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie (1). De groep waarop getest wordt in de klinische studies (ambulante patiënten van 6 jaar of ouder) betreft een deel van deze populatie (2).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Myeloproliferative disorders, Polycythaemia vera
Bronnen Adis insight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.