Extended indication Treatment of acute hepatic porphyria (AHP) in adults and adolescents aged 12 years and older
Therapeutic value Possible added value
Total cost 7,800,000.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Givosiran
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Liver diseases
Extended indication Treatment of acute hepatic porphyria (AHP) in adults and adolescents aged 12 years and older
Proprietary name Givlaari
Manufacturer Alnylam
Mechanism of action Small interfering RNA (siRNA)
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Extramural (GVS)
Centre of expertise Erasmus MC
Additional comments Givosiran is een siRNA gericht tegen het ALAS1 gen. ALAS1 codeert voor het enzym delta-aminolevulinate synthase 1 (ALAS1) wat upstream acteert van de heemproducten die AHP veroorzaken.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date July 2019
Expected Registration March 2020
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional comments PRIME designation door de EMA per 23 februari 2017. Estimated primary completion date fase 3 ENVISION studie is maart 2019. Positieve CHMP-opinie in januari 2020. Dit middel is voor deze indicatie in de sluis geplaatst per 30 maart 2020.

Therapeutic value

Current treatment options Normosang (voor de behandeling van AHP)
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Momenteel is er een grote ziektelast bij mensen die recidiverende porfyrie-aanvallen hebben. De huidige therapie met normosang is duur, leidt tot ijzerstapeling en moet per infuus gegeven worden. Tevens werkt deze therapie ook verslavend. Reductie of vervanging van deze behandeling levert daarom mogelijk veel meerwaarde op. Daarnaast is er mogelijk een grote secundaire winst doordat patiënten weer kunnen gaan werken.
Frequency of administration 1 times a month
Dosage per administration 2,5 mg/kg
References NCT03338816

Expected patient volume per year

Patient volume

10 - 20

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References EMA; expertopinie
Additional comments De EMA geeft een incidentie aan van 0,1 per 10.000 inwoners. In Nederland zou dit neerkomen op 170 patiënten. In 2017 waren er 4 gebruikers van Normosang. Naast deze chronische gebruikers is er nog een groep patiënten die een aantal aanvallen per jaar heeft; dit zijn er minder dan 50. De inschatting is 10-20 gebruikers over de komende 3 jaar.

Expected cost per patient per year

Cost < 520,000.00
References https://xconomy.com/boston/2019/11/20/alnylam-gets-quick-fda-ok-for-second-rnai-rare-disease-drug/
Additional comments De lijstprijs in de Verenigde Staten is gezet op $575.000 per jaar (ongeveer €520.000). In de sluis geplaatst om te komen tot een financieel arrangement.

Potential total cost per year

Total cost

7,800,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Additional comments Jaar 1 uitgaan van 10 patiënten met 1 maal per maand een injectie en dan min de kosten voor haem en de dagbehandeling et cetera die je dan niet meer hoeft te maken

Off label use

Off label use No
References fabrikant
Additional comments Gegeven het werkingsmechanisme wordt off-label gebruik niet verwacht.

Indication extension

Indication extension No
References fabrikant

Other information

There is currently no futher information available.