Givosiran

Werkzame stof
Givosiran
Domein
Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Leverziekten
Uitgebreide indicatie
Treatment of acute hepatic porphyria (AHP) in adults and adolescents aged 12 years and older

1. Product

Merknaam
Givlaari
Fabrikant
Alnylam
Werkingsmechanisme
Small interfering RNA (siRNA)
Toedieningsweg
Subcutaan
Toedieningsvorm
Injectie
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum
Erasmus MC
Aanvullende opmerkingen
Givosiran is een siRNA gericht tegen het ALAS1 gen. ALAS1 codeert voor het enzym delta-aminolevulinate synthase 1 (ALAS1) wat upstream acteert van de heemproducten die AHP veroorzaken.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Accelerated assessment
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Indieningsdatum
Juli 2019
Verwachte registratie
Maart 2020
Weesgeneesmiddel
Ja
Registratiefase
Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen
PRIME designation door de EMA per 23 februari 2017. Estimated primary completion date fase 3 ENVISION studie is maart 2019. Positieve CHMP-opinie in januari 2020. Dit middel is voor deze indicatie in de sluis geplaatst per 30 maart 2020.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
Normosang (voor de behandeling van AHP)
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Momenteel is er een grote ziektelast bij mensen die recidiverende porfyrie-aanvallen hebben. De huidige therapie met normosang is duur, leidt tot ijzerstapeling en moet per infuus gegeven worden. Tevens werkt deze therapie ook verslavend. Reductie of vervanging van deze behandeling levert daarom mogelijk veel meerwaarde op. Daarnaast is er mogelijk een grote secundaire winst doordat patiënten weer kunnen gaan werken.
Behandelduur
Niet gevonden
Toedingsfrequentie
1 maal per maand
Dosis per toediening
2,5 mg/kg
Bronnen
NCT03338816

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

10 - 20

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
EMA; expertopinie
Aanvullende opmerkingen
De EMA geeft een incidentie aan van 0,1 per 10.000 inwoners. In Nederland zou dit neerkomen op 170 patiënten. In 2017 waren er 4 gebruikers van Normosang. Naast deze chronische gebruikers is er nog een groep patiënten die een aantal aanvallen per jaar heeft; dit zijn er minder dan 50. De inschatting is 10-20 gebruikers over de komende 3 jaar.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
< 520.000
Bronnen
https://xconomy.com/boston/2019/11/20/alnylam-gets-quick-fda-ok-for-second-rnai-rare-disease-drug/
Aanvullende opmerkingen
De lijstprijs in de Verenigde Staten is gezet op $575.000 per jaar (ongeveer €520.000). In de sluis geplaatst om te komen tot een financieel arrangement.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

7.800.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Aanvullende opmerkingen
Jaar 1 uitgaan van 10 patiënten met 1 maal per maand een injectie en dan min de kosten voor haem en de dagbehandeling et cetera die je dan niet meer hoeft te maken

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Nee
Bronnen
fabrikant
Aanvullende opmerkingen
Gegeven het werkingsmechanisme wordt off-label gebruik niet verwacht.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding
Nee
Bronnen
fabrikant

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.