Vouw alle secties open

Givosiran

Givlaari

Uitgebreide indicatie Treatment of acute hepatic porphyria (AHP) in adults and adolescents aged 12 years and older
Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde
Totale kosten 7.800.000,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Givosiran
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Leverziekten
Uitgebreide indicatie Treatment of acute hepatic porphyria (AHP) in adults and adolescents aged 12 years and older
Merknaam Givlaari
Fabrikant Alnylam
Werkingsmechanisme Small interfering RNA (siRNA)
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum Erasmus MC
Aanvullende opmerkingen Givosiran is een siRNA gericht tegen het ALAS1 gen. ALAS1 codeert voor het enzym delta-aminolevulinate synthase 1 (ALAS1) wat upstream acteert van de heemproducten die AHP veroorzaken.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Versnelde beoordeling
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Indieningsdatum Juli 2019
Verwachte registratie Maart 2020
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen PRIME designation door de EMA per 23 februari 2017. Estimated primary completion date fase 3 ENVISION studie is maart 2019. Positieve CHMP-opinie in januari 2020. ZIN beoordeelt of het geneesmiddel givosiran opgenomen kan worden in het GVS, start dossier 31 augustus 2020.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Normosang (voor de behandeling van AHP)
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Momenteel is er een grote ziektelast bij mensen die recidiverende porfyrie-aanvallen hebben. De huidige therapie met normosang is duur, leidt tot ijzerstapeling en moet per infuus gegeven worden. Tevens werkt deze therapie ook verslavend. Reductie of vervanging van deze behandeling levert daarom mogelijk veel meerwaarde op. Daarnaast is er mogelijk een grote secundaire winst doordat patiënten weer kunnen gaan werken.
Toedieningsfrequentie 1 maal per maand
Dosis per toediening 2,5 mg/kg
Bronnen NCT03338816

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

10 - 20

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen EMA; expertopinie
Aanvullende opmerkingen De EMA geeft een incidentie aan van 0,1 per 10.000 inwoners. In Nederland zou dit neerkomen op 170 patiënten. In 2017 waren er 4 gebruikers van Normosang. Naast deze chronische gebruikers is er nog een groep patiënten die een aantal aanvallen per jaar heeft; dit zijn er minder dan 50. De inschatting is 10-20 gebruikers over de komende 3 jaar.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 520.000,00
Bronnen https://xconomy.com/boston/2019/11/20/alnylam-gets-quick-fda-ok-for-second-rnai-rare-disease-drug/
Aanvullende opmerkingen De lijstprijs in de Verenigde Staten is gezet op $575.000 per jaar (ongeveer €520.000).

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

7.800.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.
Aanvullende opmerkingen Jaar 1 uitgaan van 10 patiënten met 1 maal per maand een injectie en dan min de kosten voor haem en de dagbehandeling et cetera die je dan niet meer hoeft te maken

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee
Bronnen fabrikant
Aanvullende opmerkingen Gegeven het werkingsmechanisme wordt off-label gebruik niet verwacht.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen fabrikant

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.