Glasdegib

Extended indication	Treatment of newly diagnosed de novo or secondary acute myeloid leukaemia (AML) in adult patients who are not candidates for standard induction chemotherapy.
Therapeutic value	No judgement
Total cost	15,826,000.00
Registration phase	Registration application pending

Product

Active substance	Glasdegib
Domain	Oncology and Hematology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	AML / MDS
Extended indication	Treatment of newly diagnosed de novo or secondary acute myeloid leukaemia (AML) in adult patients who are not candidates for standard induction chemotherapy.
Proprietary name	Daurismo
Manufacturer	Pfizer
Mechanism of action	Other
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Film-coated tablet
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	Glasdegib remt de Hedgehog (Hh) signaaltransductie pathway via Smoothened (SMO), een transmembraanreceptor. Glasdegib remt SMO activitatie en remt daardoor Hedgehog signalering.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
Submission date	April 2019
Expected Registration	August 2020
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registration application pending
Additional remarks	Registratie wordt verwacht in Q3 2020. EUnetHTA heeft een beoordeling gepland voor deze indicatie (PTJA12).

Therapeutic value

Current treatment options	Lage dosering cytarabine.
Therapeutic value	No judgement
Duration of treatment	Not found
Frequency of administration	1 times a day
Dosage per administration	100 mg
References	NCT03416179; Cortes et al. Leukemia (2019) 33:379-389

Expected patient volume per year

Patient volume	< 386 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	NKR
Additional remarks	De incidentie van AML in 2017 bij personen van 70 jaar en ouder bedroeg 386 patiënten. Het aantal is afhankelijk van uiteindelijke indicatie. Een groot gedeelte van de patiënten wordt in HOVON studies behandeld.

Patient volume

< 386

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

NKR

Additional remarks

De incidentie van AML in 2017 bij personen van 70 jaar en ouder bedroeg 386 patiënten. Het aantal is afhankelijk van uiteindelijke indicatie. Een groot gedeelte van de patiënten wordt in HOVON studies behandeld.

Expected cost per patient per year

Cost	41,000.00
References	FDA approves new blood cancer treatment from Pfizer, Reuters, November 21, 2018; Cortes et al. Leukemia (2019) 33:379-389
Additional remarks	In de VS is de lijstprijs gesteld op $16.925 per maand. Bij een mediane behandeling van 2,7 maanden zou dit neerkomen op $45,698 (ongeveer €41.000) per patiënt. De spreiding loopt echter van 0,1 tot 31,9 maanden, dus uitschieters zullen er zeker zijn. De prijsstelling in de EU zal niet voor Q3 2020 beschikbaar zijn. De fabrikant geeft aan dat de prijs (mede) wordt vastgesteld op basis van de therapeutische waarde ten opzichte van andere beschikbare therapieën. Hierbij zal ook rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties.

Potential total cost per year

Total cost	15,826,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

15,826,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.