Expand all sections

Glasdegib

Daurismo

Extended indication Daurismo is indicated, in combination with low-dose cytarabine, for the treatment of newly diagnosed
Therapeutic value No judgement
Total cost 15,826,000.00
Registration phase Positive CHMP opinion

Product

Active substance Glasdegib
Domain Oncology and Hematology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication AML / MDS
Extended indication Daurismo is indicated, in combination with low-dose cytarabine, for the treatment of newly diagnosed de novo or secondary acute myeloid leukaemia (AML) in adult patients who are not candidates for standard induction chemotherapy.
Proprietary name Daurismo
Manufacturer Pfizer
Mechanism of action Other
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Film-coated tablet
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks Glasdegib remt de Hedgehog (Hh) signaaltransductie pathway via Smoothened (SMO), een transmembraanreceptor. Glasdegib remt SMO activitatie en remt daardoor Hedgehog signalering.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date April 2019
Expected Registration June 2020
Orphan drug Yes
Registration phase Positive CHMP opinion
Additional remarks Positieve CHMP-opinie in april 2020. EUnetHTA heeft een beoordeling gepland voor deze indicatie (PTJA12).

Therapeutic value

Current treatment options Een lage dosering cytarabine of azacitidine en in de toekomst venetoclax.
Therapeutic value No judgement
Substantiation In de fase 2 studie BRIGHT werd een mediane overall survival in de glasdegib groep van 8,3 maanden gevonden ten opzichte van 4,3 maanden in de lage dosis azacitidine groep. In de toekomst zal glasdegib de concurrentie aangaan met venetoclax.
Duration of treatment Not found
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 100 mg
References NCT03416179; Cortes et al. Leukemia (2019) 33:379-389; Tremblay G. 6 September 2019 Volume 2019:11 Pages 551—565.

Expected patient volume per year

Patient volume

< 386

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References NKR
Additional remarks De incidentie van AML in 2017 bij personen van 70 jaar en ouder bedroeg 386 patiënten. Een groot gedeelte van de patiënten wordt in HOVON studies behandeld. De verwachting is dat dit patiëntenaantal verdeeld zal worden over glasdegib en venetoclax. De fabrikant verwacht een patiëntvolume van niet meer dan 20 patiënten per jaar.

Expected cost per patient per year

Cost 41,000.00
References FDA approves new blood cancer treatment from Pfizer, Reuters, November 21, 2018; Cortes et al. Leukemia (2019) 33:379-389
Additional remarks In de Verenigde Staten is de lijstprijs gesteld op $16.925 per maand. Bij een mediane behandeling van 2,7 maanden zou dit neerkomen op $45,698 (ongeveer €41.000) per patiënt. De spreiding loopt echter van 0,1 tot 31,9 maanden, dus uitschieters zullen er zeker zijn. De prijsstelling in Europa zal niet voor Q3 2020 beschikbaar zijn. De fabrikant geeft aan dat de prijs (mede) wordt vastgesteld op basis van de therapeutische waarde ten opzichte van andere beschikbare therapieën. Hierbij zal ook rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties.

Potential total cost per year

Total cost

15,826,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.