Glasdegib

Werkzame stof

Glasdegib

Domein

Oncologie en Hematologie

Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

AML/MDS

Uitgebreide indicatie
Daurismo is indicated, in combination with low-dose cytarabine, for the treatment of newly diagnosed de novo or secondary acute myeloid leukaemia (AML) in adult patients who are not candidates for standard induction chemotherapy.

1. Product

Merknaam

Daurismo

Fabrikant

Pfizer

Werkingsmechanisme

Overig

Toedieningsweg

Oraal

Toedieningsvorm

Filmomhulde Tablet

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
Glasdegib remt de Hedgehog (Hh) signaaltransductie pathway via Smoothened (SMO), een transmembraanreceptor. Glasdegib remt SMO activitatie en remt daardoor Hedgehog signalering.

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Normaal traject

Indieningsdatum

April 2019

Verwachte registratie

Juni 2020

Weesgeneesmiddel

Ja

Registratiefase

Positieve CHMP-opinie

Aanvullende opmerkingen
Positieve CHMP-opinie in april 2020. EUnetHTA heeft een beoordeling gepland voor deze indicatie (PTJA12).

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

Een lage dosering cytarabine of azacitidine en in de toekomst venetoclax.

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

In de fase 2 studie BRIGHT werd een mediane overall survival in de glasdegib groep van 8,3 maanden gevonden ten opzichte van 4,3 maanden in de lage dosis azacitidine groep. In de toekomst zal glasdegib de concurrentie aangaan met venetoclax.

Behandelduur

Niet gevonden

Toedingsfrequentie

1 maal per dag

Dosis per toediening

100 mg

Bronnen
NCT03416179; 
Cortes et al. Leukemia (2019) 33:379-389;
Tremblay G. 6 September 2019 Volume 2019:11 Pages 551—565.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 386

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
NKR
Aanvullende opmerkingen
De incidentie van AML in 2017 bij personen van 70 jaar en ouder bedroeg 386 patiënten. Een groot gedeelte van de patiënten wordt in HOVON studies behandeld. De verwachting is dat dit patiëntenaantal verdeeld zal worden over glasdegib en venetoclax. De fabrikant verwacht een patiëntvolume van niet meer dan 20 patiënten per jaar.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

41.000

Bronnen
FDA approves new blood cancer treatment from Pfizer, Reuters, November 21, 2018; Cortes et al. Leukemia (2019) 33:379-389
Aanvullende opmerkingen
In de Verenigde Staten is de lijstprijs gesteld op $16.925 per maand. Bij een mediane behandeling van 2,7 maanden zou dit neerkomen op $45,698 (ongeveer €41.000) per patiënt. De spreiding loopt echter van 0,1 tot 31,9 maanden, dus uitschieters zullen er zeker zijn. De prijsstelling in Europa zal niet voor Q3 2020 beschikbaar zijn. De fabrikant geeft aan dat de prijs (mede) wordt vastgesteld op basis van de therapeutische waarde ten opzichte van andere beschikbare therapieën. Hierbij zal ook rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

15.826.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.