Glasdegib

Active substance
Glasdegib
Domain
Oncology and Hematology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
AML / MDS
Extended indication
Daurismo is indicated, in combination with low-dose cytarabine, for the treatment of newly diagnosed de novo or secondary acute myeloid leukaemia (AML) in adult patients who are not candidates for standard induction chemotherapy.

1. Product

Proprietary name
Daurismo
Manufacturer
Pfizer
Mechanism of action
Other
Route of administration
Oral
Therapeutical formulation
Film-coated tablet
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Additional comments
Glasdegib remt de Hedgehog (Hh) signaaltransductie pathway via Smoothened (SMO), een transmembraanreceptor. Glasdegib remt SMO activitatie en remt daardoor Hedgehog signalering.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Normal trajectory
Submission date
April 2019
Expected Registration
June 2020
Orphan drug
Yes
Registration phase
Positive CHMP opinion
Additional comments
Positieve CHMP-opinie in april 2020. EUnetHTA heeft een beoordeling gepland voor deze indicatie (PTJA12).

3. Therapeutic value

Current treatment options
Een lage dosering cytarabine of azacitidine en in de toekomst venetoclax.
Therapeutic value
No judgement
Substantiation
In de fase 2 studie BRIGHT werd een mediane overall survival in de glasdegib groep van 8,3 maanden gevonden ten opzichte van 4,3 maanden in de lage dosis azacitidine groep. In de toekomst zal glasdegib de concurrentie aangaan met venetoclax.
Duration of treatment
Not found
Frequency of administration
1 times a day
Dosage per administration
100 mg
References
NCT03416179; Cortes et al. Leukemia (2019) 33:379-389; Tremblay G. 6 September 2019 Volume 2019:11 Pages 551—565.

4. Expected patient volume per year

Patient volume

< 386

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
NKR
Additional comments
De incidentie van AML in 2017 bij personen van 70 jaar en ouder bedroeg 386 patiënten. Een groot gedeelte van de patiënten wordt in HOVON studies behandeld. De verwachting is dat dit patiëntenaantal verdeeld zal worden over glasdegib en venetoclax. De fabrikant verwacht een patiëntvolume van niet meer dan 20 patiënten per jaar.

5. Expected cost per patient per year

Cost
41,000
References
FDA approves new blood cancer treatment from Pfizer, Reuters, November 21, 2018; Cortes et al. Leukemia (2019) 33:379-389
Additional comments
In de Verenigde Staten is de lijstprijs gesteld op $16.925 per maand. Bij een mediane behandeling van 2,7 maanden zou dit neerkomen op $45,698 (ongeveer €41.000) per patiënt. De spreiding loopt echter van 0,1 tot 31,9 maanden, dus uitschieters zullen er zeker zijn. De prijsstelling in Europa zal niet voor Q3 2020 beschikbaar zijn. De fabrikant geeft aan dat de prijs (mede) wordt vastgesteld op basis van de therapeutische waarde ten opzichte van andere beschikbare therapieën. Hierbij zal ook rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties.

6. Potential total cost per year

Total cost

15,826,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

9. Other information

There is currently no futher information available.