Extended indication

Daurismo is indicated, in combination with low-dose cytarabine, for the treatment of newly diagnosed

Therapeutic value

No estimate possible yet

Total cost

15,826,000.00

Registration phase

Registered

Product

Active substance

Glasdegib

Domain

Oncology and Hematology

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

AML / MDS

Extended indication

Daurismo is indicated, in combination with low-dose cytarabine, for the treatment of newly diagnosed de novo or secondary acute myeloid leukaemia (AML) in adult patients who are not candidates for standard induction chemotherapy.

Proprietary name

Daurismo

Manufacturer

Pfizer

Mechanism of action

Other

Route of administration

Oral

Therapeutical formulation

Film-coated tablet

Budgetting framework

Intermural (MSZ)

Additional comments
Glasdegib remt de Hedgehog (Hh) signaaltransductie pathway via Smoothened (SMO), een transmembraanreceptor. Glasdegib remt SMO activitatie en remt daardoor Hedgehog signalering.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Normal trajectory

Submission date

April 2019

Expected Registration

June 2020

Orphan drug

Yes

Registration phase

Registered

Additional comments
Positieve CHMP-opinie in april 2020. EUnetHTA heeft een beoordeling gepland voor deze indicatie (PTJA12). Glasdegib is in de sluis geplaatst voor AML.

Therapeutic value

Current treatment options

Een lage dosering cytarabine of azacitidine en in de toekomst venetoclax.

Therapeutic value

No estimate possible yet

Substantiation

In de fase 2 studie BRIGHT werd een mediane overall survival in de glasdegib groep van 8,3 maanden gevonden ten opzichte van 4,3 maanden in de lage dosis azacitidine groep. In de toekomst zal glasdegib de concurrentie aangaan met venetoclax.

Duration of treatment

Not found

Frequency of administration

1 times a day

Dosage per administration

100 mg

References
NCT03416179; 
Cortes et al. Leukemia (2019) 33:379-389;
Tremblay G. 6 September 2019 Volume 2019:11 Pages 551—565.

Expected patient volume per year

Patient volume

< 386

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
NKR
Additional comments
De incidentie van AML in 2017 bij personen van 70 jaar en ouder bedroeg 386 patiënten. De verwachting is dat dit patiëntenaantal verdeeld zal worden over glasdegib en venetoclax. De fabrikant verwacht een patiëntvolume van niet meer dan 20 patiënten per jaar.

Expected cost per patient per year

Cost

< 41,000.00

References
FDA approves new blood cancer treatment from Pfizer, Reuters, November 21, 2018; Cortes et al. Leukemia (2019) 33:379-389;
Staatscourant 2020, nr. 39693 https://zoek.officielebekendmakingen.nl/stcrt-2020-39693.html
Additional comments
In de Verenigde Staten is de lijstprijs gesteld op $16.925 per maand. Bij een mediane behandeling van 2,7 maanden zou dit neerkomen op $45,698 (ongeveer €41.000) per patiënt. De spreiding loopt echter van 0,1 tot 31,9 maanden, dus uitschieters zullen er zeker zijn. Glasdegib (Daurismo) is in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement is.

Potential total cost per year

Total cost

15,826,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.