Extended indication Neonatal diabetes (a form of diabetes that is diagnosed in the first 6 months of life)
Therapeutic value No judgement

Product

Active substance Glibenclamide
Domain Metabolism and Endocrinology
Main indication Diabetes
Extended indication Neonatal diabetes (a form of diabetes that is diagnosed in the first 6 months of life)
Manufacturer ammtek
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional remarks Dit middel wordt al langer toegepast bij diabetes, maar betreft bij neonatale diabetes een weesgeneesmiddel. In veel pasgeboren baby's met neonatale diabetes, produceren de cellen in de pancreas wel insuline maar zijn de cellen niet in staat om het vrij te geven in het bloed. Het gebrek aan insuline in het bloed veroorzaakt de diabetes symptomen. De verwachting is dat Glibenclamide een effect heeft op de KATP kanalen waardoor de mogelijkheid van cellen om insuline in het bloed vrij te geven herstellen. Er wordt ook gedacht dat Glibenclamide de rest van het lichaam effectiever laat reageren op insuline.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Submission date November 2016
Expected Registration February 2018
Orphan drug Yes

Therapeutic value

Therapeutic value No judgement
Duration of treatment Not found

Expected patient volume per year

Patient volume

< 17

Market share is generally not included unless otherwise stated.

Additional remarks EMA Orphan designation: 0.01 in 10,000 people in the European Union (EU). Dit betekent 17 per 17 miljoen inwoners.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.