Extended indication Duchenne muscular dystrophy in patients who have genetic mutations subject to skipping exon 53 of th
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 13,500,000.00
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Golodirsen
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Duchenne
Extended indication Duchenne muscular dystrophy in patients who have genetic mutations subject to skipping exon 53 of the DMD gene
Manufacturer Sarepta
Mechanism of action Antisense oligonucleotide
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments Genetische transcriptieremmer van dystrofinegen.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Submission date 2022
Expected Registration 2023
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials
Additional comments Fabrikant heeft een aanvraag ingediend bij de FDA op basis van een fase 1-2 trial (NCT02310906), deze is afgewezen in augustus 2019 vanwege mogelijke toxiciteit en risico op infectie. Aangezien de fabrikant op dit moment al bezig is met een registratie aanvraag is de registratie mogelijk eerder te verwachten dan 2023.

Therapeutic value

Current treatment options Corticosteroïden
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation In Nederland wordt golodirsen niet gebruikt of getest in trials. De concurrent vitolarsen wordt wel getest, dit is ook een exon 53 skipping medicijn. De fase 3 studie van golodirsen loopt nog door tot in 2022. Uit de eerste resultaten blijkt dat er geen bijwerkingen optreden en er toename van exon 53 skipping plaats vindt.
Frequency of administration 1 times a week
Dosage per administration 30 mg/kg
References NCT02500381

Expected patient volume per year

Patient volume

40 - 50

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Spierziekten Nederland; Clemens et al. JAMA Neurol. 2020;77(8):982-991.
Additional comments Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Echter, alleen patiënten met mutaties in exon 53 komen in aanmerking. Dit is ongeveer 8-10% van de patiënten en dus is het mogelijke aantal patiënten dat in aanmerking komt 40-50.

Expected cost per patient per year

Cost 300,000.00
Additional comments Mogelijk gelijk aan de eerdere schattingen voor eteplirsen: zo'n $300,000 per jaar.

Potential total cost per year

Total cost

13,500,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No
References SPS, Adis Insight

Other information

There is currently no futher information available.