Uitgebreide indicatie Duchenne muscular dystrophy in patients who have genetic mutations subject to skipping exon 53 of th
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 13.500.000,00
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Golodirsen
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Duchenne
Uitgebreide indicatie Duchenne muscular dystrophy in patients who have genetic mutations subject to skipping exon 53 of the DMD gene
Fabrikant Sarepta
Werkingsmechanisme Antisense oligonucleotide
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Genetische transcriptieremmer van dystrofinegen.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Indieningsdatum 2022
Verwachte registratie 2023
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Fabrikant heeft een aanvraag ingediend bij de FDA op basis van een fase 1-2 trial (NCT02310906), deze is afgewezen in augustus 2019 vanwege mogelijke toxiciteit en risico op infectie. Aangezien de fabrikant op dit moment al bezig is met een registratie aanvraag is de registratie mogelijk eerder te verwachten dan 2023.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Corticosteroïden
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing In Nederland wordt golodirsen niet gebruikt of getest in trials. De concurrent vitolarsen wordt wel getest, dit is ook een exon 53 skipping medicijn. De fase 3 studie van golodirsen loopt nog door tot in 2022. Uit de eerste resultaten blijkt dat er geen bijwerkingen optreden en er toename van exon 53 skipping plaats vindt.
Toedieningsfrequentie 1 maal per week
Dosis per toediening 30 mg/kg
Bronnen NCT02500381

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

40 - 50

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen Spierziekten Nederland; Clemens et al. JAMA Neurol. 2020;77(8):982-991.
Aanvullende opmerkingen Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Echter, alleen patiënten met mutaties in exon 53 komen in aanmerking. Dit is ongeveer 8-10% van de patiënten en dus is het mogelijke aantal patiënten dat in aanmerking komt 40-50.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 300.000,00
Aanvullende opmerkingen Mogelijk gelijk aan de eerdere schattingen voor eteplirsen: zo'n $300,000 per jaar.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

13.500.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen SPS, Adis Insight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.