Guadecitabine

Active substance Guadecitabine
Domain Oncology and Hematology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication AML / MDS
Extended indication Previously Treated Acute Myeloid Leukemia (2e lijn)

Product

Manufacturer Otsuka
Mechanism of action Enzyme inhibitor
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments DNA cytosine 5 methyltransferase 1 inhibitor

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Submission date 2021
Expected Registration 2022
Registration phase Clinical trials
Additional comments Estimated primary completion datum in september 2020. Studie naar AML in de eerste lijn is stopgezet.

Therapeutic value

Current treatment options Decitabine, Azacitidine, Cytarabine
Therapeutic value No judgement
Substantiation Waarschijnlijk zal er in de toekomst op basis van effectiviteit (zonder rekening te houden met economische motieven) volledige substitutie van decitabine naar guadecitabine plaatsvinden.
Duration of treatment Not found
Dosage per administration 60 mg/m2
References NCT02920008
Additional comments Guadecitabine wordt in de studie gegeven middels een SC dosis van 60 mg / m2 in cycli van 28 dagen. In cyclus 1 wordt guadecitabine gedurende 10 dagen gegeven op dag 1-5 en dag 8-12. Cyclus 2 is het 5-daagse regime (dag 1-5) of het 10-daagse regime (dag 1-5 en 8-12) op basis van beoordeling van de ziekterespons en hematologisch herstel aan het einde van cyclus 1. In de daarop volgende cycli zal de behandeling met guadecitabine slechts 5 dagen duren (dagen 1-5).

Expected patient volume per year

Patient volume

200

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Walter et al., Leukemia. 2015 Feb; 29(2): 312–320; Cijfersoverkanker.nl, GIPdatabank.
Additional comments Er zijn in 2017 in totaal 774 patiënten met AML. Naar verwachting zal 57% van deze patiënten een relapse hebben en hierdoor in aanmerking komen voor deze behandeling. Dit betekent dat er maximaal 441 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Waarschijnlijk zal er in de toekomst op basis van effectiviteit (zonder rekening te houden met economische motieven) volledige substitutie van decitabine naar guadecitabine plaatsvinden. Decitabine is in 2019 211 keer voorgeschreven. Inschatting patiëntvolume: zo'n 200 patiënten per jaar.

Expected cost per patient per year

Cost 20,000.00 - 30,000.00
References Farmacotherapeutisch Kompas, medicijnkosten.nl, GIP databank
Additional comments De kosten van guadecitabine zullen waarschijnlijk vergelijkbaar zijn met de kosten van decitabine. Kosten huidige behandeling decitabine: €1.322,99 per 50 MG FL (medicijnkosten.nl), behandelplan decitabine: intraveneus 20 mg/m² lichaamsoppervlak/dag via infusie in 1 uur gedurende 5 achtereenvolgende dagen per behandelcyclus van 4 weken; minimaal 4 behandelcycli worden aanbevolen. De behandeling voortzetten tot aan ziekteprogressie of toxiciteit. GIP databank geeft aan dat de kosten per gebruiker zo'n €26.000 betrof in 2019. Verwachte kosten €20.000-€30.000 per patiënt per jaar.

Potential total cost per year

Total cost

5,000,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Myelodysplastic syndromes (MDS) or chronic myelomonocytic leukaemia - second-line
References SPS UK
Additional comments fase 3

Other information

There is currently no futher information available.