Vouw alle secties open

Guadecitabine

Uitgebreide indicatie Previously Treated Acute Myeloid Leukemia (2e lijn)
Therapeutische waarde Geen oordeel
Totale kosten 5.000.000,00
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Guadecitabine
Domein Oncologie en Hematologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie AML/MDS
Uitgebreide indicatie Previously Treated Acute Myeloid Leukemia (2e lijn)
Fabrikant Otsuka
Werkingsmechanisme Enzymremmer
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen DNA cytosine 5 methyltransferase 1 inhibitor

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Indieningsdatum 2021
Verwachte registratie 2022
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Estimated primary completion datum in september 2020. Studie naar AML in de eerste lijn is stopgezet.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Decitabine, Azacitidine, Cytarabine
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Waarschijnlijk zal er in de toekomst op basis van effectiviteit (zonder rekening te houden met economische motieven) volledige substitutie van decitabine naar guadecitabine plaatsvinden.
Dosis per toediening 60 mg/m2
Bronnen NCT02920008
Aanvullende opmerkingen Guadecitabine wordt in de studie gegeven middels een SC dosis van 60 mg / m2 in cycli van 28 dagen. In cyclus 1 wordt guadecitabine gedurende 10 dagen gegeven op dag 1-5 en dag 8-12. Cyclus 2 is het 5-daagse regime (dag 1-5) of het 10-daagse regime (dag 1-5 en 8-12) op basis van beoordeling van de ziekterespons en hematologisch herstel aan het einde van cyclus 1. In de daarop volgende cycli zal de behandeling met guadecitabine slechts 5 dagen duren (dagen 1-5).

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

200

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Walter et al., Leukemia. 2015 Feb; 29(2): 312–320; Cijfersoverkanker.nl, GIPdatabank.
Aanvullende opmerkingen Er zijn in 2017 in totaal 774 patiënten met AML. Naar verwachting zal 57% van deze patiënten een relapse hebben en hierdoor in aanmerking komen voor deze behandeling. Dit betekent dat er maximaal 441 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Waarschijnlijk zal er in de toekomst op basis van effectiviteit (zonder rekening te houden met economische motieven) volledige substitutie van decitabine naar guadecitabine plaatsvinden. Decitabine is in 2019 211 keer voorgeschreven. Inschatting patiëntvolume: zo'n 200 patiënten per jaar.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 20.000,00 - 30.000,00
Bronnen Farmacotherapeutisch Kompas, medicijnkosten.nl, GIP databank
Aanvullende opmerkingen De kosten van guadecitabine zullen waarschijnlijk vergelijkbaar zijn met de kosten van decitabine. Kosten huidige behandeling decitabine: €1.322,99 per 50 MG FL (medicijnkosten.nl), behandelplan decitabine: intraveneus 20 mg/m² lichaamsoppervlak/dag via infusie in 1 uur gedurende 5 achtereenvolgende dagen per behandelcyclus van 4 weken; minimaal 4 behandelcycli worden aanbevolen. De behandeling voortzetten tot aan ziekteprogressie of toxiciteit. GIP databank geeft aan dat de kosten per gebruiker zo'n €26.000 betrof in 2019. Verwachte kosten €20.000-€30.000 per patiënt per jaar.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

5.000.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Myelodysplastic syndromes (MDS) or chronic myelomonocytic leukaemia - second-line
Bronnen SPS UK
Aanvullende opmerkingen fase 3

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.