Extended indication Previously Treated Acute Myeloid Leukemia (2e lijn)
Therapeutic value Possibly no place in the treatment regimen
Total cost 5,000,000.00
Registration phase No registration expected

Product

Active substance Guadecitabine
Domain Oncology and Hematology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication AML / MDS
Extended indication Previously Treated Acute Myeloid Leukemia (2e lijn)
Manufacturer Otsuka
Mechanism of action Enzyme inhibitor
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks DNA cytosine 5 methyltransferase 1 inhibitor

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Registration phase No registration expected
Additional remarks Estimated primary completion datum in september 2020. Studie naar AML in de eerste lijn is stopgezet. Primaire eindpunten in de tweede lijn zijn niet gehaald.

Therapeutic value

Current treatment options Decitabine, Azacitidine, Cytarabine
Therapeutic value Possibly no place in the treatment regimen
Dosage per administration 60 mg/m2
References NCT02920008
Additional remarks Guadecitabine wordt in de studie gegeven middels een SC dosis van 60mg / m2 in cycli van 28 dagen. In cyclus 1 wordt guadecitabine gedurende 10 dagen gegeven op dag 1-5 en dag 8-12. Cyclus 2 is het 5-daagse regime (dag 1-5) of het 10-daagse regime (dag 1-5 en 8-12) op basis van beoordeling van de ziekterespons en hematologisch herstel aan het einde van cyclus 1. In de daarop volgende cycli zal de behandeling met guadecitabine slechts 5 dagen duren (dagen 1-5).

Expected patient volume per year

Patient volume

200

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Walter et al., Leukemia. 2015 Feb; 29(2): 312–320; Cijfersoverkanker.nl, GIPdatabank.
Additional remarks Er zijn in 2017 in totaal 774 patiënten met AML. Naar verwachting zal 57% van deze patiënten een relapse hebben en hierdoor in aanmerking komen voor deze behandeling. Dit betekent dat er maximaal 441 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Waarschijnlijk zal er in de toekomst op basis van effectiviteit (zonder rekening te houden met economische motieven) volledige substitutie van decitabine naar guadecitabine plaatsvinden. In 2019 is decitabine 211 keer voorgeschreven. Inschatting patiëntvolume: zo'n 200 patiënten per jaar.

Expected cost per patient per year

Cost 20,000.00 - 30,000.00
References Farmacotherapeutisch Kompas, medicijnkosten.nl, GIP databank
Additional remarks De kosten van guadecitabine zullen waarschijnlijk vergelijkbaar zijn met de kosten van decitabine. Kosten huidige behandeling decitabine: €1.322,99 per 50mg/fl (medicijnkosten.nl), behandelplan decitabine: intraveneus 20mg/m² lichaamsoppervlak/dag via infusie in 1 uur gedurende 5 achtereenvolgende dagen per behandelcyclus van 4 weken; minimaal 4 behandelcycli worden aanbevolen. De behandeling voortzetten tot aan ziekteprogressie of toxiciteit. GIP databank geeft aan dat de kosten per gebruiker zo'n €26.000 betrof in 2019. Verwachte kosten €20.000-€30.000 per patiënt per jaar.

Potential total cost per year

Total cost

5,000,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Myelodysplastic syndromes (MDS) or chronic myelomonocytic leukaemia - second-line
References SPS UK
Additional remarks fase 3

Other information

There is currently no futher information available.