Horse anti-human T lymphocyte immunoglobulin

Uitgebreide indicatie	Atgam is indicated for use in adults and in children aged 2 years and older for the treatment of acquired moderate to severe aplastic anaemia of known or suspected immunologic aetiology as part of standard immunosuppressive therapy in patients who are unsuitable for bone marrow transplant.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Horse anti-human T lymphocyte immunoglobulin
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie	Atgam is indicated for use in adults and in children aged 2 years and older for the treatment of acquired moderate to severe aplastic anaemia of known or suspected immunologic aetiology as part of standard immunosuppressive therapy in patients who are unsuitable for bone marrow transplant.
Merknaam	ATgam
Fabrikant	Pfizer
Werkingsmechanisme	Immunostimulatie
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Concentraat voor oplossing voor infusie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum	LUMC
Aanvullende opmerkingen	ATGAM bestaat uit een mix van polyclonale antistoffen die verkregen wordt door immunisatie van paarden.

Registratieroute	Decentraal
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Januari 2020
Verwachte registratie	Maart 2022
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Huidige behandelopties	Geen vergelijkbare behandelopties voor >80% van de patienten met aplastische anemie. Voor een klein deel van de patiënten met aplastische anemie tot 40 jaar kan allogene stamceltransplantatie overwogen worden bij aanwezigheid van een gematchte sibling donor.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	16 mg/kg/day over 10 days or 20 mg/kg/day over 8 days or 40 mg/kg/day over 4 days
Bronnen	Richtlijn verworven aplastische anemie, maart 2019: https://hematologienederland.nl/wp-content/uploads/2019/07/richtlijn_verworven_aplastische_anemie_2019_definitief.pdf ; Scheinberg P, et al. N EngI J Med 2011;365:430-8;
Aanvullende opmerkingen	Treatment duration: 4 to 10 days (dependent on dose per day) Total recommended dose is 160mg/kg

Patiëntvolume	28 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Nederlandse Aplastische Anemie register; Tjon JM, et al. Br J Haematol 2018;180:459-62.

Patiëntvolume

28

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Nederlandse Aplastische Anemie register; Tjon JM, et al. Br J Haematol 2018;180:459-62.

Aanvullende opmerkingen	De fabrikant geeft aan dat de prijsstelling niet voor het eerste kwartaal van 2022 beschikbaar zal zijn.

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding	Nee

Er is op dit moment geen overige informatie.