Horse anti-human T lymphocyte immunoglobulin

Extended indication	Atgam is indicated for use in adults and in children aged 2 years and older for the treatment of acquired moderate to severe aplastic anaemia of known or suspected immunologic aetiology as part of standard immunosuppressive therapy in patients who are unsuitable for bone marrow transplant.
Therapeutic value	Possible added value
Total cost	840,000.00
Registration phase	Registered

Product

Active substance	Horse anti-human T lymphocyte immunoglobulin
Domain	Cardiovascular diseases
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Other non-oncological hematological medications
Extended indication	Atgam is indicated for use in adults and in children aged 2 years and older for the treatment of acquired moderate to severe aplastic anaemia of known or suspected immunologic aetiology as part of standard immunosuppressive therapy in patients who are unsuitable for bone marrow transplant.
Proprietary name	ATgam
Manufacturer	Pfizer
Mechanism of action	Immunostimulation
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Concentrate for solution for infusion
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Centre of expertise	LUMC
Additional remarks	ATGAM bestaat uit een mix van polyclonale antistoffen die verkregen wordt door immunisatie van paarden.

Registration

Registration route	Decentralised
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	January 2020
Expected Registration	February 2022
Orphan drug	No
Registration phase	Registered
Additional remarks	Registratieprocedure voor Atgam op Europees niveau op 7 december 2021 afgerond (decentrale procedure). Dit geneesmiddel is goedgekeurd door het CBG voor gebruik bij de hier vermelde indicatie.

Therapeutic value

Current treatment options	Geen vergelijkbare behandelopties voor >80% van de patiënten met aplastische anemie. Voor een klein deel van de patiënten met aplastische anemie tot 40 jaar kan allogene stamceltransplantatie overwogen worden bij aanwezigheid van een gematchte sibling donor.
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	Atgam is onderzocht in 5 klinische onderzoeken in 332 patiënten met aplastische anemie. Van deze patiënten werden 252 patiënten behandeld met Atgam 160 mg/kg, dat in evenredig verdeelde dosis werd toegediend gedurende 4 of 8 of 10 dagen. Het responspercentage in individuele onderzoeken varieerde van 39% tot 68%. In een vergelijkende studie met konijnen ATG bleek het algehele overlevingpercentage op 3 jaar significant beter voor Atgam (resp 95% versus 76%) . Atgam heeft gevallen geïnduceerd van gedeeltelijk of volledig hematologisch herstel en verbeterde overleving van patiënten met aplastische anemie van bekende of veronderstelde immunologische etiologie bij patiënten die ongeschikt zijn voor beenmergtransplantatie.
Frequency of administration	1 times a day
Dosage per administration	eenmalige behandeling: 16 mg/kg/day over 10 days or 20 mg/kg/day over 8 days or 40 mg/kg/day over 4 days
References	Richtlijn verworven aplastische anemie, maart 2019: https://hematologienederland.nl/wp-content/uploads/2019/07/richtlijn_verworven_aplastische_anemie_2019_definitief.pdf ; Scheinberg P, et al. N EngI J Med 2011;365:430-8;
Additional remarks	Eenmalige behandeling: 4 tot 10 dagen (afhankelijk van dosering schema per dag). Totale aanbevolen dosering is 160mg/kg.

Expected patient volume per year

Patient volume	28 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Nederlandse Aplastische Anemie register; Tjon JM, et al. Br J Haematol 2018;180:459-62.
Additional remarks	28 incidente patiënten per jaar. Atgam is nu beschikbaar via een Named Patient Progamme.

Patient volume

28

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Nederlandse Aplastische Anemie register; Tjon JM, et al. Br J Haematol 2018;180:459-62.

Additional remarks

28 incidente patiënten per jaar. Atgam is nu beschikbaar via een Named Patient Progamme.

Expected cost per patient per year

Cost	< 30,000.00
References	Fabrikant
Additional remarks	De totale kosten voor een gemiddelde patiënt van 70kg zullen niet boven de €30.000 uitkomen. Dit zijn eenmalige kosten. De prijs wordt in het tweede kwartaal van 2022 gepubliceerd.

Potential total cost per year

Total cost	840,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

840,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use	No

Indication extension

Indication extension	No

Other information

There is currently no futher information available.