Horse anti-human T lymphocyte immunoglobulin

Uitgebreide indicatie	Atgam is indicated for use in adults and in children aged 2 years and older for the treatment of acquired moderate to severe aplastic anaemia of known or suspected immunologic aetiology as part of standard immunosuppressive therapy in patients who are unsuitable for bone marrow transplant.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Totale kosten	840.000,00
Registratiefase	Geregistreerd

Product

Werkzame stof	Horse anti-human T lymphocyte immunoglobulin
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie	Atgam is indicated for use in adults and in children aged 2 years and older for the treatment of acquired moderate to severe aplastic anaemia of known or suspected immunologic aetiology as part of standard immunosuppressive therapy in patients who are unsuitable for bone marrow transplant.
Merknaam	ATgam
Fabrikant	Pfizer
Werkingsmechanisme	Immunostimulatie
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Concentraat voor oplossing voor infusie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum	LUMC
Aanvullende opmerkingen	ATGAM bestaat uit een mix van polyclonale antistoffen die verkregen wordt door immunisatie van paarden.

Registratie

Registratieroute	Decentraal
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Januari 2020
Verwachte registratie	Februari 2022
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen	Registratieprocedure voor Atgam op Europees niveau op 7 december 2021 afgerond (decentrale procedure). Dit geneesmiddel is goedgekeurd door het CBG voor gebruik bij de hier vermelde indicatie.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Geen vergelijkbare behandelopties voor >80% van de patiënten met aplastische anemie. Voor een klein deel van de patiënten met aplastische anemie tot 40 jaar kan allogene stamceltransplantatie overwogen worden bij aanwezigheid van een gematchte sibling donor.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Atgam is onderzocht in 5 klinische onderzoeken in 332 patiënten met aplastische anemie. Van deze patiënten werden 252 patiënten behandeld met Atgam 160 mg/kg, dat in evenredig verdeelde dosis werd toegediend gedurende 4 of 8 of 10 dagen. Het responspercentage in individuele onderzoeken varieerde van 39% tot 68%. In een vergelijkende studie met konijnen ATG bleek het algehele overlevingpercentage op 3 jaar significant beter voor Atgam (resp 95% versus 76%) . Atgam heeft gevallen geïnduceerd van gedeeltelijk of volledig hematologisch herstel en verbeterde overleving van patiënten met aplastische anemie van bekende of veronderstelde immunologische etiologie bij patiënten die ongeschikt zijn voor beenmergtransplantatie.
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	eenmalige behandeling: 16 mg/kg/day over 10 days or 20 mg/kg/day over 8 days or 40 mg/kg/day over 4 days
Bronnen	Richtlijn verworven aplastische anemie, maart 2019: https://hematologienederland.nl/wp-content/uploads/2019/07/richtlijn_verworven_aplastische_anemie_2019_definitief.pdf ; Scheinberg P, et al. N EngI J Med 2011;365:430-8;
Aanvullende opmerkingen	Eenmalige behandeling: 4 tot 10 dagen (afhankelijk van dosering schema per dag). Totale aanbevolen dosering is 160mg/kg.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	28 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Nederlandse Aplastische Anemie register; Tjon JM, et al. Br J Haematol 2018;180:459-62.
Aanvullende opmerkingen	28 incidente patiënten per jaar. Atgam is nu beschikbaar via een Named Patient Progamme.

Patiëntvolume

28

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Nederlandse Aplastische Anemie register; Tjon JM, et al. Br J Haematol 2018;180:459-62.

Aanvullende opmerkingen

28 incidente patiënten per jaar. Atgam is nu beschikbaar via een Named Patient Progamme.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 30.000,00
Bronnen	Fabrikant
Aanvullende opmerkingen	De totale kosten voor een gemiddelde patiënt van 70kg zullen niet boven de €30.000 uitkomen. Dit zijn eenmalige kosten. De prijs wordt in het tweede kwartaal van 2022 gepubliceerd.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	840.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

840.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.