Uitgebreide indicatie

Treatment of congenital adrenal hyperplasia (CAH) in adolescents aged 12 years and over and adults.

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Totale kosten

8.750.000,00

Registratiefase

Geregistreerd

Product

Werkzame stof

Hydrocortison

Domein

Stofwisseling en Endocrinologie

Reden van opname

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Stofwisselingsziekten

Uitgebreide indicatie

Treatment of congenital adrenal hyperplasia (CAH) in adolescents aged 12 years and over and adults.

Merknaam

Efmody

Fabrikant

Diurnal

Werkingsmechanisme

Receptoragonist

Toedieningsweg

Oraal

Toedieningsvorm

Capsule

Bekostigingskader

Extramuraal (GVS)

Aanvullende opmerkingen
Hydrocortisone extended release glucocorticoid receptor agonist.

Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Normaal traject

Bijzonderheid

Nieuwe toedieningsvorm

Indieningsdatum

Maart 2020

Verwachte registratie

Juni 2021

Weesgeneesmiddel

Ja

Registratiefase

Geregistreerd

Aanvullende opmerkingen
Positieve CHMP-opinie in maart 2021.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

Standaard glucocorticoid therapie: hydrocortisone, prednisone, prednisolone, dexamethasone.

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Het voordeel van Chronocort ten opzichte van Plenadren is de mooiere release en langdurige werking van het geneesmiddel.

Behandelduur

doorlopend

Toedieningsfrequentie

2 maal per dag

Dosis per toediening

5mg, 10mg, or 20mg

Bronnen
NCT03062280; NCT02716818
Aanvullende opmerkingen
Therapeutic value: Chronocort provides improved biochemical disease control by providing early morning exposure to cortisol, thereby controlling the otherwise observed early morning adrenal androgen excess in CAH, with reduction in steroid dose over time and patient-reported benefits.  
Duration of treatment: CAH is a lifelong disorder, classic CAH patients need to take medication daily for their entire lives.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

1.500 - 2.000

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
ntvg;
Aanvullende opmerkingen
Het totale aantal patiënten met bijnierinsufficiëntie ligt vermoedelijk tussen de 2.000-4.000. Er wordt verwacht dat er substitutie van plenadren plaats zal vinden en nieuwe patiënten gebruik zullen maken van hydrocortison. Dit zal leiden tot een mogelijk patiëntvolume tussen de 1.500-2.000 patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

5.000,00

Bronnen
https://www.hardmanandco.com/wp-content/uploads/2020/02/Diurnal-Interim-update-28-Feb-2020.pdf
Aanvullende opmerkingen
Krijgt een benchmark price van $6,000 per patiënt per jaar (~€5.000)

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

8.750.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding

Ja

Indicatieuitbreidingen

Adrenal insufficiency

Bronnen
NCT01735617
Aanvullende opmerkingen
Indien chronocort ook voor bijnierinsufficiëntie ingezet gaat worden zal het patiëntvolume vele malen hoger zijn.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.